Emofilia pediatrica, FDA estende l'indicazione di marstacimab ai bambini dai 6 anni

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’estensione dell’indicazione di marstacimab per la prevenzione o la riduzione della frequenza degli episodi emorragici in alcuni pazienti affetti da emofilia. In particolare, il via libera riguarda i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con emofilia B, con o senza inibitori, rendendo marstacimab il primo trattamento disponibile per questa popolazione pediatrica con emofilia B, con o senza inibitori. L’autorizzazione è stata inoltre estesa ai pazienti di almeno 12 anni con emofilia A o B e presenza di inibitori, anticorpi che possono ridurre l’efficacia delle tradizionali terapie sostitutive. Da sottolineare che marstacimab era già autorizzato negli Stati Uniti per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B senza inibitori.

Il trattamento viene somministrato per via sottocutanea mediante penna autoiniettabile e rappresenta un’alternativa alle infusioni endovenose, spesso necessarie più volte alla settimana. L’estensione dell’indicazione è supportata anche dai risultati di uno studio di fase avanzata, dove il principio attivo ha ridotto in modo significativo la frequenza annuale degli episodi emorragici che hanno richiesto trattamento.

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-pfizers-bleeding-disorder-drug-children-2026-06-08/ 

Cristoforo Zervos