Sclerosi multipla, Chmp raccomanda tolebrutinib per la forma secondariamente progressiva

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo raccomandando l’approvazione di tolebrutinib nell’Unione Europea per il trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva (Spms) senza recidive negli ultimi due anni. Lo comunica Sanofi in una nota del 24 aprile.

La decisione finale della Commissione europea è attesa nei prossimi mesi.

La SPMS rappresenta una fase della malattia caratterizzata da progressivo accumulo di disabilità, con sintomi che possono includere fatigue, compromissione cognitiva, difficoltà motorie e perdita di autonomia. Secondo l’azienda, in questa popolazione persistono limitate opzioni terapeutiche.

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio di fase III HERCULES, condotto nella SPMS non recidivante. Sanofi riferisce che il trial ha mostrato come tolebrutinib abbia ritardato in modo significativo l’insorgenza della progressione della disabilità.

Nel dossier regolatorio sono stati inclusi anche dati di supporto provenienti dagli studi di fase III GEMINI 1 e GEMINI 2 nella sclerosi multipla recidivante. I risultati, ricorda l’azienda, sono stati presentati al congresso ECTRIMS 2024, al meeting annuale dell’American Academy of Neurology 2025 e pubblicati sul New England Journal of Medicine.

Tolebrutinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) capace di attraversare la barriera ematoencefalica. Secondo Sanofi, il farmaco è stato progettato per agire sulla neuroinfiammazione “smoldering”, indicata come uno dei fattori coinvolti nella progressione della disabilità nella sclerosi multipla.

Quanto alla sicurezza, l’azienda riferisce che il profilo emerso nel programma clinico è risultato coerente. Gli eventi avversi più comuni sono stati Covid-19 e infezioni delle vie respiratorie superiori. Sono stati osservati anche aumenti degli enzimi epatici. Sanofi segnala inoltre il rischio noto di danno epatico indotto da farmaci (DILI) e richiama l’importanza del monitoraggio della funzionalità epatica e della gestione tempestiva delle alterazioni.

Ulteriori richieste di autorizzazione per tolebrutinib sono attualmente in valutazione presso altre autorità regolatorie internazionali.