Duchenne, vamorolone rimborsabile in Italia. Come cambia la terapia con corticosteroidi

La rimborsabilità di vamorolone in Italia introduce una nuova opzione nella terapia con corticosteroidi della distrofia muscolare di Duchenne, con l’obiettivo di mantenere i benefici del trattamento riducendo alcuni degli effetti collaterali, in particolare sulla crescita e sulla salute ossea. Il farmaco è disponibile nel Servizio sanitario nazionale dai 4 anni di età, sia per i pazienti naïve sia per quelli già stabilmente trattati con corticosteroidi. A spiegare a Doctor33 cosa può cambiare nella pratica clinica è Eugenio Maria Mercuri, direttore dell’UOC di Neuropsichiatria infantile della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma, intervistato a margine della conferenza stampa “Distrofia muscolare di Duchenne: un’opportunità in più per i giovani pazienti”, tenuta a Roma il 17 settembre.

La rimborsabilità è prevista dalla determina AIFA 649/2026 del 14 maggio 2026, pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 20 giugno. Vamorolone è uno steroide antinfiammatorio con meccanismo d’azione dissociativo.

I corticosteroidi hanno modificato la storia della Duchenne, contribuendo, insieme all’evoluzione degli standard di cura, a ritardare le tappe della progressione della malattia e a migliorare la sopravvivenza. Il trattamento continuativo si associa però a effetti avversi rilevanti. «I nostri ragazzi sopravvivono, stanno meglio, camminano più a lungo, però tutte queste cose erano associate a molti problemi», spiega Mercuri. Tra questi indica il rallentamento della crescita e la maggiore fragilità ossea, con un aumento del rischio di fratture, comprese quelle vertebrali.

«L’arrivo di questo nuovo farmaco ci permette di conciliare tutti gli effetti e i benefici delle vecchie generazioni di steroidi con una grossissima riduzione degli effetti collaterali», afferma Mercuri. Secondo il clinico, gli studi iniziali e i dati successivamente disponibili mostrano un’efficacia paragonabile a quella degli steroidi convenzionali e una riduzione degli effetti indesiderati soprattutto a livello dell’osso e della crescita.

Il diverso profilo potrebbe incidere anche sul momento di avvio del trattamento. Mercuri ricorda che in passato esisteva una certa cautela nell’iniziare gli steroidi prima dei 4-5 anni, considerando la durata della terapia e i relativi effetti collaterali. «Il fatto di sapere che gli effetti collaterali sono ridotti magari ci indurrà, ci sta inducendo, a iniziare la terapia anche un po’ prima», osserva. Si tratta, precisa lo specialista, di una prospettiva clinica che non è stata ancora formalmente verificata nella pratica quotidiana.

Un altro possibile cambiamento riguarda la prosecuzione del trattamento dopo la perdita della deambulazione autonoma. Negli anni, spiega Mercuri, è emersa l’importanza di continuare la terapia per preservare altre funzioni, tra cui quelle degli arti superiori e dei muscoli respiratori. «Oggi a maggior ragione le continueremo», afferma, perché con la riduzione degli effetti collaterali «questo equilibrio si sposta sempre di più verso i benefici».