Parkinson, risultati positivi da terapia cellulare con neuroni dopaminergici derivati da staminali

Uno studio di fase I pubblicato su Nature ha dimostrato la sicurezza e la fattibilità dell’impianto di neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali in pazienti con malattia di Parkinson. Si tratta del primo trial clinico multicentrico che verifica la sopravvivenza e l’effetto funzionale di cellule dopaminergiche “off-the-shelf”, prodotte e conservate in modo standardizzato.

La ricerca, condotta da un gruppo internazionale coordinato da Viviane Tabar (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York) e Andres Lozano (University of Toronto), ha coinvolto 12 pazienti divisi in due coorti: una a bassa dose (0,9 milioni di cellule per emisfero) e una ad alta dose (2,7 milioni). Tutti i partecipanti hanno ricevuto impianti bilaterali nel putamen e un anno di immunosoppressione per prevenire il rigetto.

A un anno dall’intervento, non sono emersi eventi avversi gravi correlati al trapianto. A 18 mesi, le scansioni PET con 18F-DOPA hanno mostrato un aumento dell’attività dopaminergica putaminale, indicativo di sopravvivenza del graft. Nessun caso di discinesia indotta da trapianto è stato segnalato.

Sul piano clinico, nei pazienti trattati con dose alta il punteggio medio della scala MDS-UPDRS Parte III (OFF) è migliorato di 23 punti, con un incremento medio di 2,7 ore di tempo “ON” senza discinesie rilevanti. Questi risultati, pur non conclusivi, suggeriscono un potenziale beneficio motorio rispetto alla condizione basale.

Gli autori sottolineano che il principale obiettivo dello studio era la valutazione di sicurezza e tollerabilità, pienamente raggiunto. Le osservazioni di efficacia, pur preliminari, supportano l’avvio di studi di fase successiva per confermare l’efficacia clinica.

Secondo Tabar, «l’assenza di complicanze e la sopravvivenza dei neuroni trapiantati confermano la possibilità di una terapia cellulare standardizzata e riproducibile per il Parkinson».

Il trattamento utilizza il preparato bemdaneprocel, sviluppato con un protocollo di differenziazione controllata delle cellule staminali embrionali in neuroni dopaminergici maturi, privi di contaminanti serotoninergici e capaci di integrare le reti cerebrali del paziente.

I ricercatori continueranno il follow-up a cinque anni per verificare la stabilità dell’effetto clinico e la durata della sopravvivenza dei neuroni impiantati. Se confermati, i risultati potrebbero aprire la strada a nuove terapie rigenerative capaci di compensare la perdita neuronale tipica della malattia di Parkinson.

FONTE: Tabar V. et al., Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease, Nature, 2025