Deficit ormone crescita in età pediatrica, trattamento da quotidiano a settimanale

Somatrogon, l'innovativo ormone della crescita a lunga durata d'azione per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, sviluppato da Pfizer, ha ottenuto la rimborsabilità nel nostro Paese. La nuova opzione terapeutica, che consente ai piccoli pazienti di passare da un'iniezione giornaliera di trattamento a una alla settimana, è stata presentata da Pfizer in un incontro con i media a Roma, dedicato ad approfondire aspetti clinici e psicologici di una patologia rara la cui prevalenza va da 1/4000 a 1/10.000 bambini.

'La somministrazione giornaliera dell'ormone della crescita, sebbene sia sicura ed efficace, richiede il coinvolgimento e la perseveranza della famiglia e del paziente per la sua corretta conformità fino a quando il bambino completa la sua crescita - sottolinea Marco Cappa, responsabile dell'Area Ricerca e Terapie Innovative per le Endocrinopatie ospedale Bambino Gesù di Roma - Si stima che fino a due terzi dei bambini con deficit di GH possano perdere più di una dose giornaliera a settimana. Diagnosi precoce e corretta, osservazione del trattamento sono invece essenziali per ottenere i risultati desiderati e normalizzare la crescita. In questo senso la novità di un GH a lunga durata d'azione come somatrogon ha la potenzialità di migliorare la scarsa aderenza e migliorare la qualità di vita, che sono bisogni insoddisfatti fondamentali nella popolazione pediatrica con deficit di GH. Può aiutare a ridurre lo stress della terapia quotidiana e determinare un minor burden nei caregiver''.

Il deficit di GH (GHD) è una malattia rara, caratterizzata dall'inadeguata secrezione dell'ormone della crescita dall'ipofisi. Può essere congenita o acquisita, sebbene nella maggior parte dei casi la sua eziologia sia sconosciuta e venga chiamata GHD idiopatica. Se non diagnosticato e trattato in tempo provoca un ritardo della crescita nei bambini e negli adolescenti, fino a determinare una crescita insufficiente e può influenzare la mineralizzazione scheletrica, la forza muscolare e il metabolismo dei lipidi. Nel corso dell'incontro gli esperti si sono, inoltre, soffermati sulle difficoltà che bambini e adolescenti affetti da GHD possono incontrare in relazione al loro benessere psicologico e alle relazioni sociali, e come queste possono talvolta incidere su una ridotta aderenza alla terapia.

''La complessità del regime terapeutico, la dimenticanza, il disagio dell'iniezione, le barriere di natura psicologica come la social fobia, lo stigma o il burden del caregiver sono tra i fattori che condizionano il fallimento dell'aderenza terapeutica e costituiscono un carico significativo di malattia in termini clinici, sociali ed economici. In questo senso - spiega Serena Barello, professore associato di Psicologia della Salute all'Università di Pavia, Dipartimento di Scienze del Sistema Nervoso e Comportamento - il trattamento settimanale del deficit di GH, rispetto a quello quotidiano, può favorire una nuova normalità, sia nei pazienti e sia nei familiari, che possono così calibrare meglio la loro routine, gestire con più tranquillità e meno stress il trattamento, e di conseguenza elaborare il processo di accettazione e adattamento alla malattia''. La comprensione delle conseguenze del deficit di GH, la consapevolezza anche delle cause e dei fattori che determinano una scarsa aderenza, sono fondamentali per supportare meglio i piccoli pazienti e i loro familiari e indirizzarli verso una diagnosi e il trattamento precoce.