Atrofia muscolare spinale
Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che consente di affrontare la causa genetica dell'atrofia muscolare spinale (Sma) con significativo beneficio clinico e maggiore speranza per il futuro. Se fino a qualche anno fa, infatti, il trattamento della...
Anche i pazienti adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare spinale associata a 5q (5q-SMA) ottengono miglioramenti clinicamente significativi quando...
I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e...
Una diagnosi tempestiva e il trattamento con nusinersen possono modificare in modo drastico il decorso dell'atrofia muscolare spinale (SMA), secondo...
Il progetto SMALab (Spinal Muscolar Atrophy Laboratory), nato dalla collaborazione tra Biogen Italia e SDA Bocconi, si occuperà dell'analisi dei...
Tutti i 25 partecipanti allo studio di fase 2 NURTURE, che valuta l'efficacia e la sicurezza di nusinersen nei bambini...
Secondo i risultati definitivi dello studio CHERISH, pubblicati sul New England Journal of Medicine, i bambini con atrofia muscolare spinale...
Due studi pubblicato sul New England Journal of Medicine sembrano aprire uno spiraglio di speranza per i bambini che soffrono...
Atrofia muscolare spinale: la terapia genica estende la sopravvivenza e migliora la funzione motoria
Secondo quanto concludono due studi appena pubblicati sul New England Journal of Medicine, la terapia genica è utile nell'atrofia muscolare...
Il consumo di sostanze stupefacenti è in crescita tra i giovanissimi e in occasione del seminario "Donne e Droghe: dalla...
Colpisce circa 1 neonato ogni 10 milae costituisce una delle principali cause genetiche di morte infantile. È l'atrofia muscolare spinale...
I dati conclusivi dello studio di fase 3 CHERISH, presentati durante il congresso annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) a...
Si chiama nusinersen il nuovo farmaco che ha mostrato promettenti risultati in uno studio di fase 2 pubblicato su The...
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