Sclerosi multipla pediatrica, Chmp raccomanda ocrelizumab dai 10 anni

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha raccomandato l'approvazione di ocrelizumab per infusione endovenosa nel trattamento di bambini e adolescenti dai 10 anni in su affetti da sclerosi multipla recidivante (SMR).

La sclerosi multipla (SM) è una patologia cronica e progressiva che colpisce oltre 3 milioni di persone nel mondo. In età pediatrica la malattia presenta un decorso particolarmente aggressivo, caratterizzato da una frequenza e gravità delle ricadute superiori rispetto alla popolazione adulta, esponendo i pazienti a un rischio elevato di accumulo di disabilità fisica e cognitiva. A livello globale si stimano almeno 40.000 casi pediatrici, di cui circa un terzo è localizzato in Europa.

"Vivere con una diagnosi di SM in età pediatrica significa che i bambini e gli adolescenti devono affrontare una condizione complessa, con ricadute imprevedibili che richiedono ricoveri ospedalieri e terapie per la fase acuta, comportano giorni di assenza da scuola e dalle attività sociali ponendoli di fronte al rischio di una potenziale disabilità futura" spiega la Dott.ssa Brenda Banwell, Chair of Pediatrics alla Johns Hopkins Medicine, Pediatrician-in-Chief e Co-Director del Johns Hopkins Children’s Center.

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire selettivamente i linfociti B CD20-positivi. Queste cellule immunitarie mediano il processo infiammatorio patogenetico responsabile del danno a carico della guaina mielinica e degli assoni. Il farmaco rappresenta la prima opzione terapeutica anti-CD20 ad alta efficacia indicata per la popolazione pediatrica a partire dai 10 anni di età.

"Il parere positivo del CHMP ci avvicina a colmare un divario di lunga data in Europa, offrendo ai giovani con SM una terapia ad alta efficacia supportata da un decennio di esperienza clinica negli adulti" afferma il Dr. Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche.

La raccomandazione del CHMP si basa sui dati dello studio di Fase III OPERETTA 2. Nel trial, ocrelizumab ha soddisfatto l'endpoint primario dimostrando la non inferiorità nel controllo delle recidive rispetto a fingolimod, con una riduzione del rischio di ricadute del 48%. Gli endpoint secondari di imaging RM hanno evidenziato la superiorità del farmaco, con una riduzione del 48% delle lesioni T2 nuove o in espansione e del 87% delle lesioni attive in T1 captanti il gadolinio. Il profilo di sicurezza è risultato in linea con quello consolidato negli adulti, senza interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi.

L'estensione dell'indicazione ai pazienti pediatrici attende ora la decisione finale da parte della Commissione Europea. Sul piano clinico, la disponibilità di ocrelizumab consentirà di anticipare l'impiego di una terapia ad alta efficacia fin dalle prime fasi della patologia, modificando favorevolmente la prognosi a lungo termine dei giovani pazienti.

"Estendere ocrelizumab, un trattamento di comprovata efficacia per gli adulti, ai pazienti più giovani rappresenta un importante passo avanti per bloccare tempestivamente l'attività della malattia, con l'obiettivo di preservare la loro salute fisica e cognitiva" conclude Brenda Banwell.