Malattia di Alexander, Fda approva zilganersen. Via libera per adulti e bambini

La Food and Drug Administration (FDA) ha dato il via libera al farmaco zilganersen. Prodotto dalla Ionis Pharmaceuticals, il trattamento sarà rivolto ad adulti e bambini con malattia di Alexander, una rara malattia genetica che danneggia progressivamente le cellule cerebrali e può causare difficoltà nel movimento, nel linguaggio e nella deglutizione. La patologia spesso compare già nella prima infanzia.

In sintesi, in uno studio clinico di fase avanzata, i pazienti trattati con 50 mg di zilganersen hanno mostrato dopo 61 settimane un miglioramento statisticamente significativo della velocità di deambulazione, valutata con un test su una distanza di 10 metri. Nello specifico, il farmaco viene somministrato ogni tre mesi mediante iniezione nel canale spinale, eseguita da un operatore sanitario. Ionis Pharmaceuticals continuerà a studiare il trattamento in uno studio più ampio, nel quale tutti i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno seguiti nel tempo. L’azienda prevede vendite superiori ai 100 milioni di dollari.

https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fda-approves-ionis-pharmas-therapy-treat-rare-brain-disorder-2026-09-03/ 

Cristoforo Zervos