Tumore pancreas metastatico, Fda approva terapia mirata contro RAS

La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato Rasonque (daraxonrasib), un inibitore di RAS, per il trattamento degli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica o non candidabili a una terapia sistemica multi-farmaco. La decisione, annunciata il 26 agosto 2026, introduce una nuova opzione mirata per la forma più comune di tumore del pancreas. 

Daraxonrasib è una compressa da assumere una volta al giorno e agisce su diverse forme della proteina RAS, indicata dalla Fda come uno dei principali fattori che sostengono la crescita tumorale nella maggior parte dei pazienti con adenocarcinoma pancreatico. Questa neoplasia origina dalle cellule che rivestono i dotti pancreatici. 

L’approvazione si basa sui risultati di uno studio clinico randomizzato, in aperto e multicentrico che ha coinvolto 500 adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico precedentemente trattato. La sopravvivenza globale mediana è stata di 13,2 mesi nei pazienti trattati con daraxonrasib, rispetto a 6,7 mesi con la chemioterapia standard. 

«Questo farmaco ha mostrato risultati senza precedenti in un’area caratterizzata da un elevato bisogno non soddisfatto», ha dichiarato Angelo de Claro, direttore dell’Oncology Center of Excellence della Fda. L’Agenzia precisa che l’approvazione è arrivata 6,5 mesi prima della scadenza prevista per la revisione regolatoria. 

Secondo i dati del National Cancer Institute richiamati dalla Fda, l’adenocarcinoma pancreatico rappresenta circa il 90-95% dei 67.000 nuovi casi di tumore del pancreas diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti. Pur costituendo circa il 3,2% di tutte le diagnosi oncologiche, è responsabile di una quota elevata di decessi per tumore, anche per la diagnosi spesso tardiva, il decorso aggressivo e le limitate opzioni terapeutiche disponibili. 

Gli effetti indesiderati più comuni osservati con daraxonrasib comprendono eruzione cutanea, diarrea, stomatite, nausea, stanchezza, vomito, dolore addominale, edema, riduzione dell’appetito ed emorragia. 

La Fda aveva attribuito al farmaco le designazioni di Breakthrough Therapy e Orphan Drug e aveva concesso la Priority Review per questa indicazione. La domanda è stata inoltre valutata nell’ambito del programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher. L’approvazione è stata concessa a Revolution Medicines.