Alzheimer, dopo il no di Aifa i neurologi chiedono un confronto

Non contestano il rigore della valutazione di Aifa, ma chiedono che il confronto resti aperto e che l'attenzione si concentri sui pazienti che potrebbero realmente trarre beneficio dalle nuove terapie anti-amiloide. Dopo la decisione della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco (CSE) di confermare il proprio orientamento contrario alla rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di lecanemab e donanemab, la Società italiana di neurologia (Sin), SINdem e la Società delle Scienze Neurologiche Ospedaliere (SNO) intervengono con una nota congiunta nella quale chiedono ad Aifa di riaprire il dialogo tecnico e scientifico. La posizione delle tre società arriva dopo la seduta della CSE del 15-19 giugno scorso, nella quale è stato confermato il parere negativo sulla rimborsabilità dei due anticorpi monoclonali anti-beta-amiloide indicati per le fasi iniziali della malattia di Alzheimer. Una decisione che, ricordano i neurologi, non conclude però definitivamente il procedimento regolatorio. Come precisano Sin, SINdem e SNO, la stessa Aifa ha infatti chiarito che l'iter valutativo è ancora aperto, in attesa delle controdeduzioni che potranno essere presentate dalle aziende titolari dei farmaci. Ed è proprio in questa fase, sottolineano le società scientifiche, che il contributo della comunità neurologica può risultare determinante. "La valutazione non è ancora definitivamente conclusa", osservano i neurologi, spiegando che il momento istruttorio rappresenta l'occasione per approfondire gli elementi clinici che potrebbero orientare una diversa valutazione in specifiche categorie di pazienti.

Secondo le tre società scientifiche, il punto centrale della discussione riguarda il modo in cui vengono interpretati i dati degli studi registrativi. La proposta è quella di spostare l'attenzione dalla popolazione complessiva arruolata nei trial ai sottogruppi di pazienti nei quali il beneficio clinico appare più evidente. "Risulta necessario un affinamento dell'analisi dei trial registrativi che sposti il focus dalla popolazione complessiva degli studi a quei sottogruppi di pazienti le cui traiettorie di malattia appaiono più suscettibili di un beneficio clinicamente misurabile", si legge nella nota. Per Sin, SINdem e SNO una selezione più rigorosa dei candidati potrebbe consentire di definire meglio il rapporto beneficio-rischio, elemento sul quale si fondano le decisioni regolatorie dell'Agenzia. Le società scientifiche non chiedono una rimborsabilità indiscriminata delle nuove terapie, ma propongono un utilizzo circoscritto e attentamente monitorato. L'ipotesi è quella di individuare pazienti con malattia biologicamente attiva e clinicamente ben definita, nei quali gli studi abbiano mostrato benefici non solo sui biomarcatori dell'Alzheimer, ma anche sugli esiti cognitivi e funzionali. Secondo i neurologi, una selezione più stringente, supportata da criteri diagnostici condivisi e da strumenti già disponibili per la stratificazione del rischio, permetterebbe anche di migliorare il rapporto costo-efficacia delle due terapie, limitandone l'impiego ai pazienti più appropriati.

Tra le richieste avanzate dalle società scientifiche c'è anche l'avvio di un programma nazionale coordinato da Aifa secondo il modello internazionale del "Coverage with Evidence Development", che consente l'accesso controllato alle terapie mentre vengono raccolte ulteriori evidenze nella pratica clinica. Il progetto, spiegano Sin, SINdem e SNO, dovrebbe coinvolgere anche le aziende titolari delle autorizzazioni all'immissione in commercio e consentire di acquisire dati aggiuntivi utili per le future decisioni regolatorie. Secondo i neurologi, questo approccio rappresenterebbe una soluzione equilibrata tra l'esigenza di garantire il rigore scientifico e quella di offrire opportunità terapeutiche ai pazienti che potrebbero realmente beneficiarne. Le tre società chiedono inoltre di essere ascoltate dalla Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco per fornire il proprio contributo tecnico sui criteri di selezione dei pazienti e sull'organizzazione dei percorsi diagnostico-assistenziali necessari per un impiego appropriato delle nuove terapie. "Come neurologi siamo i primi a richiedere rigore nella valutazione di farmaci che comportano rischi non banali e un impegno organizzativo importante per i centri", precisano nella nota. "Ma proprio questo rigore ci porta a chiedere che la valutazione si concentri sui pazienti che possono realmente trarne beneficio, con esiti misurati sul piano clinico". Da qui l'appello a riaprire un confronto tra Aifa, Istituto superiore di sanità, società scientifiche, associazioni dei pazienti e aziende, con l'obiettivo di costruire un percorso condiviso che tenga insieme appropriatezza prescrittiva, sostenibilità del Servizio sanitario nazionale ed esigenze delle persone con malattia di Alzheimer e delle loro famiglie.