Aifa, via libera a eplontersen per l'amiloidosi ereditaria e al dimetilfumarato nei pazienti pediatrici

Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) approva una nuova rimborsabilità per l'amiloidosi ereditaria da transtiretina e amplia l'accesso al dimetilfumarato nella sclerosi multipla recidivante-remittente.

Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Wainzua (eplontersen), farmaco indicato per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv), e un'estensione di indicazione per Scleryda (dimetilfumarato) nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla recidivante-remittente.

L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una patologia sistemica progressiva che si manifesta prevalentemente con cardiomiopatia e polineuropatia. Eplontersen entra tra i medicinali rimborsati dal Servizio sanitario nazionale dopo il via libera del Cda AIFA nell'ambito dell'approvazione di quattro nuove rimborsabilità.

Tra le estensioni di indicazione approvate figura inoltre il dimetilfumarato, farmaco immunomodulatore utilizzato nella sclerosi multipla recidivante-remittente. La nuova indicazione rimborsabile riguarda i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 13 anni.

Le decisioni fanno parte del pacchetto approvato dal Consiglio di amministrazione dell'Agenzia, che comprende quattro nuove rimborsabilità, cinque estensioni di indicazione e due farmaci equivalenti.

Secondo quanto comunicato dall'AIFA, le nuove autorizzazioni riguardano diverse aree terapeutiche, comprese malattie rare, neurologia, oncologia, cardiologia e pediatria.