Aifa, nuove cure per amiloidosi ereditaria e sclerosi multipla nei più giovani

Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di Wainzua (eplontersen) per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv) nei pazienti adulti con polineuropatia di stadio 1 o 2 e ha esteso l’indicazione rimborsabile di Scleryda (dimetilfumarato) ai pazienti pediatrici di età pari o superiore a 13 anni con sclerosi multipla recidivante-remittente.

Le decisioni rientrano nel pacchetto di provvedimenti approvati dal Cda dell’Aifa nella seduta del 29 maggio, che comprende quattro nuovi medicinali ammessi alla rimborsabilità, cinque estensioni di indicazione terapeutica e due farmaci equivalenti.

Wainzua (eplontersen) è una nuova molecola indicata per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, una patologia sistemica progressiva che può manifestarsi con polineuropatia e coinvolgimento cardiaco. La rimborsabilità approvata dall’Aifa riguarda i pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2.

Tra le estensioni di indicazione terapeutica figura anche Scleryda (dimetilfumarato), farmaco immunomodulatore utilizzato nella sclerosi multipla recidivante-remittente. L’estensione approvata consente la rimborsabilità del trattamento anche nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 13 anni.

Nella stessa seduta il Cda Aifa ha inoltre approvato la rimborsabilità di altri medicinali e ulteriori estensioni di indicazione in diversi ambiti terapeutici, tra cui oncologia, malattie rare, cardiologia, anestesia e salute mentale.