Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, via libera Ue ad aficamten

La Commissione europea ha approvato aficamten (MYQORZO) per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (oHCM) in classe NYHA II-III. L’autorizzazione riguarda compresse da 5, 10, 15 e 20 mg ed è basata sui risultati dello studio clinico di fase 3 SEQUOIA-HCM.

Aficamten è un inibitore allosterico e reversibile della miosina cardiaca. Il farmaco riduce la contrattilità del miocardio e l’ostruzione del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT), meccanismo fisiopatologico alla base della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.

L’approvazione europea segue il parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA). Il medicinale è già autorizzato negli Stati Uniti e in Cina per la stessa indicazione. Il primo lancio commerciale in Europa è previsto in Germania nel secondo trimestre del 2026.

I risultati dello studio SEQUOIA-HCM

Lo studio clinico di fase 3 SEQUOIA-HCM, pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di aficamten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Dopo 24 settimane di trattamento, il farmaco ha migliorato in modo significativo la capacità di esercizio rispetto al placebo.

In particolare, la terapia ha determinato un aumento del picco di consumo di ossigeno (pVO₂) di 1,76 mL/kg/min rispetto al basale nei pazienti trattati con aficamten, mentre nel gruppo placebo non si è osservata alcuna variazione. La differenza media tra i due gruppi è risultata pari a 1,74 mL/kg/min (IC 95% 1,04-2,44; p=0,000002).

Sicurezza e tollerabilità

Durante il periodo di trattamento di 24 settimane, il 3,5% dei pazienti ha presentato una riduzione reversibile della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) al di sotto del 50%. In un caso è stata osservata una riduzione asintomatica della LVEF al di sotto del 40%. Le riduzioni della frazione di eiezione non hanno richiesto interruzione del trattamento e non sono state associate a scompenso cardiaco clinico.

Gli effetti indesiderati più frequentemente segnalati sono stati palpitazioni (7%), ipertensione (7,7%), vertigini (4,2%) e disfunzione sistolica con LVEF inferiore al 50% (3,5%).

La cardiomiopatia ipertrofica

La cardiomiopatia ipertrofica è una malattia genetica caratterizzata da ispessimento del muscolo cardiaco che può ostacolare il flusso di sangue dal ventricolo sinistro. Secondo le linee guida della Società europea di cardiologia, la patologia interessa circa una persona su 500 nella popolazione europea. Circa la metà dei pazienti presenta la forma ostruttiva della malattia.

Nei pazienti sintomatici la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva può determinare riduzione della capacità di esercizio e aumentare il rischio di complicanze cardiovascolari, tra cui fibrillazione atriale, ictus e aritmie ventricolari.