Farmaci, doppio via libera Fda per diabete insipido e per tumore polmonare raro

La U.S. Food and Drug Administration ha approvato una nuova formulazione orale liquida di desmopressina per il trattamento del diabete insipido centrale, o deficit di vasopressina, una patologia rara caratterizzata da incapacità di regolare l’equilibrio idrico con poliuria e sete eccessiva.

Il medicinale, una soluzione pronta all’uso da 0,05 mg/ml, è la prima formulazione orale liquida approvata di desmopressina per questa indicazione. Consente un dosaggio più preciso rispetto alle compresse, evitando la necessità di dividerle o frantumarle, aspetto rilevante in una condizione in cui errori minimi di dosaggio possono causare squilibri pericolosi dei livelli di sodio. L’autorizzazione riguarda pazienti di tutte le età. Il trattamento richiede il monitoraggio per il rischio di iponatriemia, ritenzione idrica e reazioni allergiche.

Invece, nella seconda autorizzazione, l’FDA ha approvato zongertinib, un trattamento di prima linea per una forma rara di carcinoma polmonare non a piccole cellule in pazienti non precedentemente trattati, i cui tumori presentano una specifica mutazione genetica riscontrata nel 3%-5% dei casi. Zongertinib appartiene alla classe degli inibitori delle tirosin-chinasi. Il farmaco era già autorizzato nei pazienti con tumore in stato avanzato o diffuso dopo precedenti trattamenti. Questa decisione del regolatore statunitense rientra nel National Priority Voucher Program dell’FDA, che consente una revisione accelerata delle domande: nel caso di zongertinib il via libera è arrivato 44 giorni dopo il deposito della domanda. L’approvazione si basa su uno studio clinico nel quale il 76% dei pazienti non precedentemente trattati ha ottenuto una riduzione significativa delle dimensioni tumorali, rispetto al 30%-45% osservato con lo standard di cura.

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-gives-full-approval-boehringers-lung-cancer-treatment-2026-02-26/

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-eton-pharmas-hormonal-disorder-drug-2026-02-25/ 

Cristoforo Zervos