Diabete tipo 1, via libera Ue a teplizumab per ritardare la progressione di malattia

La Commissione europea ha approvato teplizumab per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo uno allo stadio tre in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a otto anni con diabete in stadio due. L’autorizzazione segue il parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency ed è stata comunicata il 12 gennaio 2026.

Teplizumab è la prima terapia modificante il decorso della malattia approvata nell’Unione europea per il diabete autoimmune di tipo uno. L’approvazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase due TN-10 (NCT01030861), che ha dimostrato un ritardo mediano di circa due anni nella progressione allo stadio tre rispetto al placebo in adulti e bambini di età pari o superiore a otto anni con diabete di tipo uno in stadio due.

Alla fine dello studio, la proporzione di pazienti rimasti in stadio due era pari al 57% nel gruppo trattato con teplizumab, contro il 28% nel gruppo placebo. Il tempo mediano alla diagnosi di diabete di tipo uno in stadio tre è risultato pari a 48,4 mesi nel gruppo teplizumab e a 24,4 mesi nel gruppo placebo. L’hazard ratio per la diagnosi è stato 0,41 (intervallo di confidenza al 95%: 0,22-0,78; p=0,006).

Il profilo di sicurezza è risultato coerente con quello osservato in precedenti studi. Gli eventi avversi più frequentemente riportati sono stati la linfopenia transitoria, osservata nel 75% dei partecipanti, e manifestazioni cutanee, come rash, nel 36% dei partecipanti.

Lo studio TN-10 è uno studio randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco che ha coinvolto 76 partecipanti di età compresa tra otto e 45 anni, familiari di persone con diabete autoimmune di tipo uno, randomizzati a ricevere un singolo ciclo di 14 giorni di teplizumab o placebo. L’endpoint primario era il tempo alla diagnosi clinica di diabete di tipo uno in stadio tre.

Teplizumab è un anticorpo monoclonale diretto contro il CD3. Il farmaco è già autorizzato negli Stati Uniti, nel Regno Unito, in Cina, in Canada, in Israele, in Arabia Saudita, negli Emirati Arabi Uniti e in Kuwait per la stessa indicazione.

Nei giorni scorsi, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha inoltre concesso la priority review alla domanda per l’estensione dell’indicazione pediatrica a bambini al di sotto degli otto anni, con una decisione attesa entro il 29 aprile 2026.