Tumore colorettale metastatico refrattario, approvata in Italia nuova combinazione

L’AIFA ha concesso l’ammissione alla rimborsabilità di trifluridina/tipiracil (FTD/TPI) più bevacizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma colorettale metastatico (mCRC), che sono stati precedentemente trattati con almeno due regimi di trattamento, tra cui chemioterapia a base di fluoropirimidine, oxaliplatino e irinotecan, farmaci anti-VEGF ed anti-EGFR. Il farmaco, già disponibile con due indicazioni in monoterapia per il trattamento del carcinoma colorettale e gastrico metastatici, ha ottenuto anche la rimborsabilità per questa nuova indicazione in base ai risultati dello studio clinico di Fase III SUNLIGHT.

Nel 2024 sono state stimate circa 48.700 nuove diagnosi di tumore colorettale con una sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi pari al 65% negli uomini e 66% nelle donne. Si prevede inoltre che l'incidenza mondiale del cancro colorettale supererà i 3 milioni di casi all'anno entro il 2040 e che il numero di decessi aumenterà di oltre il 70%, raggiungendo 1,6 milioni all'anno.

L’approvazione, avvenuta con Determina n°37 del 14.02.2025 si basa sui risultati dello studio SUNLIGHT da cui emerge un significativo miglioramento della sopravvivenza globale: i pazienti che hanno ricevuto la combinazione hanno vissuto in media 10.8 mesi, rispetto ai 7.5 mesi della monoterapia, con una riduzione del 39% del rischio di morte. Anche la sopravvivenza libera da progressione è più che raddoppiata (5.6 vs 2.4 mesi), con una riduzione del 56% del rischio di progressione. L’efficacia del trattamento è risultata indipendente dallo stato mutazionale di RAS, dalla sede del tumore primitivo e dalla precedente esposizione a bevacizumab.

“La combinazione di FTD/TPI più bevacizumab non solo prolunga significativamente la sopravvivenza, ma migliora anche il controllo della malattia e non impatta negativamente sulla qualità di vita, con un profilo di sicurezza gestibile, consolidando così il ruolo della combinazione come nuovo standard di trattamento nella terza linea di terapia per il mCRC” ha osservato Chiara Cremolini, Professoressa Ordinaria di Oncologia Medica, Università di Pisa.

La rimborsabilità di trifluridina/tipiracil più bevacizumab rappresenta un passo avanti importante per i pazienti con tumore del colon-retto metastatico, una neoplasia caratterizzata da una prognosi sfavorevole e da forti unmet medical need.

“L’approvazione dell'associazione FTD/TPI più bevacizumab segna un nuovo standard di cura per questo tipo di neoplasia, offrendo ai pazienti un'opzione terapeutica di terza linea più efficace rispetto a quelle disponibili finora” – ha affermato Fortunato Ciardiello, Professore Ordinario di Oncologia Medica, Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli e Direttore dell'unità operativa complessa di oncologia medica. “Questa nuova terapia migliora la sequenza terapeutica ed il continuum of care dei pazienti permettendo un maggior controllo della malattia e dei sintomi ad essa correlati. Inoltre, rispetto al trattamento in monoterapia, la combinazione di trifluridina/tipiracil più bevacizumab ha dimostrato una maggiore stabilità clinica, con un rallentamento della progressione della malattia e un miglioramento della qualità di vita, garantendo un profilo di tollerabilità elevato e, al contempo, prolungando il periodo di malattia libero da peggioramenti significativi.”

“Quelle del tratto gastrointestinale sono neoplasie molto insidiose: l’assenza di sintomi specifici e la bassa adesione della popolazione alle campagne di screening offerte gratuitamente dal nostro SSN sono responsabili nella maggior parte dei casi di diagnosi in fase avanzata di malattia” – conclude Marie-Georges Besse, Direttore Medical Affairs Gruppo Servier in Italia. “Si parla ancora troppo poco dei bisogni insoddisfatti dei pazienti con tumori metastatici: per questi pazienti – ma anche per i loro familiari – ogni giorno in più conta. Fondamentale quindi il ruolo della ricerca per lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche in grado di offrire un continuum of care efficace e rispettoso della qualità di vita.”