Esofagite eosinofila: approvato in Europa nuovo trattamento pediatrico. Ecco di cosa si tratta

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha approvato dupilumab come trattamento dell'esofagite eosinofila (EoE) nei bambini a partire da un anno di età. In particolare, l'approvazione riguarda i bambini di età compresa tra 1 e 11 anni di almeno 15 kg di peso e che non sono adeguatamente controllati, non sono candidati o risultano intolleranti alla terapia medica convenzionale.

Dupilumab è un anticorpo monoclonale, sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell'ambito di un accordo di collaborazione globale, completamente umano che inibisce le vie di segnalazione mediate da interleuchina-4 (IL-4) e interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore. Dupilumab è somministrato con iniezione sottocutanea settimanale in diversi siti di iniezione. Nei pazienti di età compresa tra 1 e 11 anni con EoE, dupilumab viene somministrato a settimane alterne, in base al peso. Dupilumab è destinato all'uso sotto la guida di un operatore sanitario e può essere somministrato in ambulatorio o a casa da un caregiver dopo aver ricevuto una formazione da parte di un operatore sanitario.

L'approvazione si basa sullo studio di fase 3 EoE KIDS, condotto su bambini di età compresa tra 1 ed 11 anni, che ha dimostrato come un numero significativamente maggiore di bambini, trattati con dupilumab, abbia raggiunto la remissione istologica della malattia a 16 settimane rispetto a quelli trattati con placebo. Tale remissione è stata mantenuta ad un anno di distanza dal trattamento. La risposta a dupilumab nei bambini affetti da EoE è stata quindi simile a quella ottenuta nelle popolazioni approvate di adulti ed adolescenti.
I risultati di sicurezza dello studio pediatrico sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto per dupilumab nelle sue indicazioni approvate negli adolescenti e adulti affetti da EoE. Gli effetti collaterali più comuni in tutte le indicazioni includono reazioni al sito di iniezione, congiuntivite, congiuntivite allergica, artralgia, herpes orale ed eosinofilia. Nello studio sull'EoE è stata segnalata un'ulteriore reazione avversa di ecchimosi nel sito di iniezione. Nei pazienti di età compresa tra 1 ed 11 anni, gli effetti collaterali più comunemente osservati con dupilumab in entrambi i regimi di dosaggio basati sul peso rispetto al placebo durante, sono stati COVID-19, nausea, dolore al sito di iniezione e cefalea.

L’EoE è una malattia infiammatoria cronica e progressiva, associata all’infiammazione di tipo 2, che danneggia l’esofago e ne impedisce il corretto funzionamento. Fino al 50% dei bambini affetti da esofagite eosinofila nell'Unione Europea rimane incontrollato nonostante le opzioni terapeutiche standard esistenti e, di conseguenza, molti di questi piccoli pazienti faticano a raggiungere un peso adeguato. La diagnosi è spesso difficoltosa, in quanto confusa con altre condizioni digestive più comuni con sintomi simili, causando ritardi nella diagnosi. L’EoE può influire gravemente sulla capacità di un bambino di mangiare e può anche causare vomito, dolore addominale, difficoltà nella deglutizione, diminuzione dell’appetito e problemi di crescita.

Dupilumab è in assoluto la prima opzione terapeutica ad essere approvata nell’Unione Europea (UE) ad avere come indicazione il trattamento di pazienti in età pediatrica che soffrono di difficoltà persistenti nell’alimentarsi, in una fase particolarmente critica della vita in cui la crescita è fondamentale. La decisione dell’EMA va ad estendere l’iniziale approvazione nell’UE dell’indicazione di dupilumab per l'EoE in pazienti adulti e adolescenti. Dupilumab è approvato per questa fascia di età anche negli Stati Uniti ed in Canada.

Houman Ashrafian, Executive Vice President, Responsabile della Ricerca e Sviluppo presso Sanofi ha dichiarato: “Questo traguardo mette a disposizione un nuovo importante trattamento per i pazienti in età pediatrica che, sino ad oggi, non disponevano di opzioni specificamente approvate per la malattia. Grazie a questo nuovo approccio che affronta in modo mirato la prima causa dell'esofagite eosinofila, dupilumab ha il potenziale per offrire a questi bambini una migliore prospettiva di miglioramento per la loro crescita”.
George D. Yancopoulos, Board co-Chair, Presidente e Direttore Scientifico di Regeneron ha concluso: “Questa approvazione conferma l'efficacia ed il profilo di sicurezza di dupilumab, già consolidati nei pazienti con EoE più grandi, anche nella popolazione giovane e vulnerabile ed ha il potenziale di trasformare lo standard di cura per i bambini affetti da EoE, che in precedenza non avevano terapie specificamente dedicate ed approvate per loro”.