Nuove sfide e opportunità nel trattamento con ormone della crescita in età pediatrica

Il trattamento con ormone della crescita (GH) nei bambini presenta numerose sfide e opportunità, come evidenziato nell'articolo di revisione coordinato da Anders Tidblad, del Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino presso il Karolinska Institutet di Stoccolma, Svezia, e pubblicato su The Lancet Child & Adolescent Health.

Lo studio esamina l'ormone della crescita sotto vari aspetti, includendo la struttura biochimica e i meccanismi di segnalazione del GH. L'ormone, sintetizzato nelle cellule somatotrope della ghiandola pituitaria, svolge un ruolo cruciale nella crescita longitudinale delle ossa e nella regolazione dei processi metabolici in diversi tessuti. La somministrazione di GH ricombinante umano (rhGH) ha ampliato le indicazioni cliniche da una stretta terapia sostitutiva a un intervento per migliorare l'altezza anche in assenza di una carenza ormonale.
Il trattamento con rhGH ha mostrato risultati variabili a seconda delle condizioni trattate. Nei bambini con deficit di GH, l'aumento medio dell'altezza finale è stato di circa 2 deviazioni standard (SD) rispetto all'altezza di partenza. Nei casi di Sindrome di Turner, il trattamento con GH ha portato a un aumento medio dell'altezza di circa 1 SD. Nei bambini nati piccoli per l'età gestazionale, l'incremento medio è stato di 1-1,5 SD. La risposta al trattamento è generalmente migliore nei bambini trattati in età prepuberale e con dosi elevate di GH.

In sintesi, il trattamento con ormone della crescita nei bambini offre benefici significativi ma deve essere gestito con attenzione, considerando i potenziali rischi a lungo termine. La comunicazione aperta con le famiglie e la rivalutazione continua delle diagnosi e dei trattamenti sono essenziali per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

“Anche se il profilo di sicurezza a breve termine dei preparati di GH a lunga durata è atteso simile a quello del trattamento giornaliero con rhGH, i potenziali rischi per la salute a lungo termine richiedono un monitoraggio attento” spiega Tidblad raccomandando una sorveglianza continua, soprattutto con i nuovi preparati di ormone della crescita a lunga durata (LAGH).

The Lancet Child & Adolescent Health 2024. Doi: 10.1016/S2352-4642(24)00127-5
https://doi.org/10.1016/S2352-4642(24)00127-5