Dopo il recente via libera della Commissione europea, anche la Food and Drug Administration (Fda) approva la sebelipasi alfa, la prima terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine (ERT) per una rara malattia genetica chiamata deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D). Il nuovo farmaco, prodotto con l'ingegneria genetica, è la forma...
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