Terapia genica


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I neonati con Immunodeficienza combinata grave da deficit di DCLRE1C (o da deficit di artemis, ART-SCID) sono migliorati dopo la correzione di geni nelle cellule staminali che hanno permesso la crescita delle cellule T e B.«Alcune mutazioni nel gene di riparazione del legame incrociato del DNA 1C (DCLRE1C) portano ad...
"Questi risultati forniscono una forte evidenza del potenziale terapeutico della strategia di combinazione tra terapia genica e terapia farmacologica per...
Secondo uno studio pubblicato su Science Translational Medicine, una terapia genica potrebbe dare speranza ai bambini con una rara malattia...
Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che...
In un gruppo di pazienti con emofilia A trattati con una singola infusione del farmaco sperimentale chiamato valoctocogene roxaparvovec sono...
Secondo quanto concludono due studi appena pubblicati sul New England Journal of Medicine, la terapia genica è utile nell'atrofia muscolare...
La terapia genica che prevede il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in cui è stata inserita un'emoglobina modificata non...
Nei bambini con leucodistrofia metacromatica (Mld) a esordio precoce di malattia la terapia genica può offrire un beneficio terapeutico se...
La terapia genomica dei tumori pediatrici è l'argomento di due nuovi studi pubblicati su Jama Oncology. Nel primo gli autori...

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