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Atrofia muscolare

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Atrofia muscolare spinale e terapia genica: fondamentale lo screening neonatale
Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che consente di affrontare la causa genetica dell'atrofia muscolare spinale (Sma) con significativo beneficio clinico e maggiore speranza per il futuro. Se fino a qualche anno fa, infatti, il trattamento della...
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Atrofia muscolare spinale, nursinensen efficace nel trattamento dei neonati pre-sintomatici
Una diagnosi tempestiva e il trattamento con nusinersen possono modificare in modo drastico il decorso dell'atrofia muscolare spinale (SMA), secondo...
Clinica
Atrofia muscolare spinale, nuove cure sembrano dare buone speranze
Due studi pubblicato sul New England Journal of Medicine sembrano aprire uno spiraglio di speranza per i bambini che soffrono...
Clinica
Atrofia muscolare spinale, nuovo farmaco migliora la funzione muscolare
Si chiama nusinersen il nuovo farmaco che ha mostrato promettenti risultati in uno studio di fase 2 pubblicato su The...
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Questo manuale offre una panoramica aggiornata sul ruolo...
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Questo testo vuole aiutare a comprendere la legge...
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