Atrofia muscolare


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Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che consente di affrontare la causa genetica dell'atrofia muscolare spinale (Sma) con significativo beneficio clinico e maggiore speranza per il futuro. Se fino a qualche anno fa, infatti, il trattamento della...
Una diagnosi tempestiva e il trattamento con nusinersen possono modificare in modo drastico il decorso dell'atrofia muscolare spinale (SMA), secondo...
Due studi pubblicato sul New England Journal of Medicine sembrano aprire uno spiraglio di speranza per i bambini che soffrono...
Si chiama nusinersen il nuovo farmaco che ha mostrato promettenti risultati in uno studio di fase 2 pubblicato su The...

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