Neurologia, dall’Ema una spinta alle terapie innovative

Le recenti raccomandazioni del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema confermano una fase di significativa evoluzione del panorama terapeutico europeo e segnano un passaggio rilevante soprattutto per la neurologia, dove alcune aree restano ancora gravate da bisogni terapeutici insoddisfatti.

Il caso più significativo è tolebrutinib nella sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante: una forma priva di riacutizzazioni evidenti, ma caratterizzata da accumulo progressivo di disabilità. Disporre di un’opzione mirata in questo setting non è solo una novità importante, ma significa riconoscere che la progressione indipendente dalle recidive è oggi uno dei veri fronti cruciali della malattia.

Altrettanto importante è il parere favorevole per onasemnogene abeparvovec nell’atrofia muscolare spinale. Le terapie geniche hanno cambiato radicalmente l’orizzonte della Sma, spostando l’obiettivo dal contenimento dei sintomi alla modifica precoce della storia naturale della malattia. Resta però decisivo garantire diagnosi tempestiva, accesso equo e sostenibilità dei percorsi.

Queste decisioni indicano una direzione chiara per la neurologia: si sta entrando in una fase in cui innovazione biologica e le terapie avanzate non sono più prospettive future, ma strumenti già concreti contro patologie a lungo considerate prive di risposte adeguate.

Queste decisioni segnano una svolta netta per la neurologia europea: l’innovazione biologica, e le terapie avanzate non sono più prospettive future, ma strumenti già concreti per affrontare patologie che per troppo tempo sono state considerate prive di risposte adeguate.

Nicola De Stefano