Alzheimer e malattie neuromuscolari, dall’EMA nuove terapie in arrivo

Tra i 104 medicinali che nel 2025 hanno ricevuto parere positivo dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), alcune delle novità più rilevanti per l’area neurologica riguardano la malattia di Alzheimer e la distrofia muscolare di Duchenne. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha già inserito molti di questi prodotti in classe Cnn, avviando il percorso che potrebbe portarli alla rimborsabilità nel 2026.

In ambito neurodegenerativo, il via libera europeo riguarda Kisunla (donanemab), anticorpo monoclonale indicato per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer. Il farmaco entra in un’area terapeutica finora caratterizzata da opzioni limitate e rappresenta una delle principali attese del 2026 per i centri che seguono pazienti nelle fasi prodromiche della patologia.

Sempre con autorizzazione subordinata a condizioni è stato approvato Duvyzat (givinostat), destinato al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), malattia genetica rara e progressiva che comporta un indebolimento muscolare severo. Il farmaco è stato inserito in classe Cnn a fine 2025.

Nel complesso, dei 104 medicinali con parere positivo EMA, 38 contengono nuovi principi attivi e 16 sono medicinali orfani per malattie rare. L’AIFA ha già collocato quasi tutti in classe Cnn, definendone il regime di fornitura e avviando, per alcuni, la negoziazione per la rimborsabilità. Fino ad oggi, l’80% dei medicinali autorizzati dall’EMA è poi diventato rimborsabile in Italia.

«La strategia di AIFA – ha dichiarato il presidente Robert Nisticò – è quella di garantire anche il governo della spesa autorizzando la rimborsabilità di quei farmaci che dimostrino di apportare un reale vantaggio terapeutico rispetto a quelli già disponibili gratuitamente per i pazienti».

L’Agenzia sottolinea che molti dei farmaci autorizzati sono altamente innovativi e presentano costi elevati, rendendo centrale il tema della sostenibilità. «C’è un tema noto, legato alla sostenibilità di queste terapie – ha aggiunto Nisticò – che ci richiama a una profonda riflessione sulla gestione della spesa farmaceutica nel suo complesso».

Per l’area neurologica, il 2026 potrebbe quindi rappresentare un anno di svolta su due fronti distinti: da un lato le terapie anti-amiloide nelle fasi iniziali dell’Alzheimer, dall’altro le nuove opzioni per le malattie neuromuscolari rare. L’attenzione si sposta ora sui tempi di negoziazione, sulle eventuali condizioni di accesso e sui sistemi di monitoraggio clinico che accompagneranno l’introduzione di queste terapie nella pratica reale.