Diabete di tipo 1, Ema raccomanda il primo trattamento per ritardare l’insorgenza della malattia

L’Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di teplizumab, primo trattamento di una nuova classe indicato per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1. Il via libera del Chmp dell’Ema è arrivato nella Giornata mondiale dedicata alla malattia.

Teplizumab è un anticorpo somministrato per infusione endovenosa una volta al giorno per quattordici giorni consecutivi. L’Ema indica che il trattamento è in grado di posticipare in modo significativo il passaggio allo stadio 3 del diabete di tipo 1, fase in cui compaiono i sintomi clinici ed è necessario iniziare la terapia insulinica. L’uso è raccomandato negli adulti e nei bambini dagli otto anni con diabete di tipo 1 di stadio 2.

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune cronica caratterizzata dalla distruzione delle cellule beta del pancreas che producono insulina. La gestione quotidiana e la necessità di iniezioni multiple rappresentano un carico significativo per i pazienti, in particolare per i più giovani. Nell’Unione europea si stima che circa 2,2 milioni di persone convivano con la malattia e attualmente non esistano terapie autorizzate per ritardarne l’esordio.

La raccomandazione dell’Ema si basa sui risultati di uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto su settantasei pazienti con diabete di tipo 1 in stadio 2. Nei pazienti trattati con teplizumab, il tempo mediano per la progressione allo stadio 3 è stato di 50 mesi, rispetto ai 25 mesi del gruppo placebo. Durante il follow-up mediano di cinquantuno mesi, il diabete di tipo 1 si è sviluppato nel 45 per cento dei pazienti trattati e nel 72 per cento di quelli trattati con placebo. Diversi studi aggiuntivi mostrano inoltre che il farmaco preserva in modo significativo la funzionalità delle cellule beta rispetto al placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni osservati nello studio hanno riguardato la riduzione dei globuli bianchi, eruzioni cutanee e bassi livelli di bicarbonato. La reazione avversa grave più frequente, riportata nel due per cento dei pazienti, è stata la sindrome da rilascio di citochine. L’Ema segnala che le informazioni sul prodotto includono misure di mitigazione del rischio adeguate.

Il parere positivo del Chmp rappresenta una fase intermedia del processo regolatorio. La decisione definitiva sull’autorizzazione sarà adottata dalla Commissione europea. Le successive determinazioni su prezzo e rimborso saranno di competenza dei singoli Stati membri.