Glioma IDH-mutato, via libera UE a prima terapia target per i tumori di grado 2

La Commissione Europea ha approvato vorasidenib, primo trattamento mirato per pazienti con astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2 con mutazione IDH1 o IDH2, dopo il solo intervento chirurgico. L’indicazione riguarda adulti e adolescenti ≥12 anni (peso ≥40 kg) che non necessitano nell’immediato di radioterapia o chemioterapia.

L’autorizzazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 INDIGO, pubblicato sul New England Journal of Medicine, che ha dimostrato un prolungamento significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo: mediana di 27,7 mesi contro 11,1 mesi (HR 0,39). Il farmaco ha inoltre ritardato in modo significativo il tempo al trattamento successivo (TTNI), con un profilo di sicurezza gestibile e coerente con gli studi di fase 1.

“Per i pazienti con glioma IDH-mutato, che attendono da oltre 20 anni un’opzione innovativa, questa approvazione segna l’inizio di una nuova era terapeutica”, ha dichiarato Arnaud Lallouette, Executive VP di Servier.

La commercializzazione riguarderà i 27 Paesi UE oltre a Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Vorasidenib è già approvato in USA, Canada, Australia, Israele, Svizzera, Regno Unito e altri Paesi, mentre ulteriori dossier sono in valutazione in Giappone e Asia.

I gliomi diffusi dell’adulto rappresentano i tumori cerebrali maligni primari più frequenti. La presenza di mutazioni IDH ha un impatto determinante su diagnosi, prognosi e gestione della malattia.