Amiloidosi da transtiretina e cardiomiopatia, Ue approva acoramidis

La Commissione Europea ha dato il via libera all'immissione in commercio di acoramidis, per i pazienti con amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM). Questo farmaco sarà disponibile per gli adulti colpiti dalla forma wild-type, legata all'età, così come per quelli con la variante ereditaria della malattia. Un progresso fondamentale nella lotta contro una patologia, che ha un impatto devastante sulla vita dei pazienti.

L’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM) è una malattia rara, progressiva e fatale, che causa una cardiomiopatia restrittiva, portando a insufficienza cardiaca.I pazienti affetti sono continuamente a rischio di peggioramenti a causa dell'accumulo di fibrille amiloidi - piccole aggregazioni di proteine - nel cuore. La patologia è causata dall'instabilità della proteina transtiretina (TTR), che si scinde nei suoi monomeri costitutivi e forma depositi di amiloide.
L'ATTR-CM può manifestarsi in forma ereditaria (variante) o acquisita (wild-type), e spesso viene diagnosticata in fase avanzata, quando il danno cardiaco è già significativo. Senza trattamento, l’aspettativa di vita dei pazienti è di circa 3-5 anni dalla diagnosi.

Acoramidis è una piccola molecola somministrata per via orale, altamente selettiva, che stabilizza la transtiretina, con un'efficacia superiore al 90%.
L'approvazione di acoramidis si basa sui dati dello studio clinico di Fase III ATTRibute-CM, che ha confrontato l'efficacia e la sicurezza del farmaco con il placebo, in pazienti affetti da ATTR-CM. I risultati hanno mostrato la superiorità di acoramidis nel ridurre il tasso di mortalità per qualsiasi causa (ACM) e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari (CVH), grazie alla sua capacità di stabilizzare quasi completamente la transtiretina e di ridurre la formazione di fibrille amiloidi.

Lo sviluppo del farmaco è stato guidato da BridgeBio Pharma, Inc., che ha ottenuto l’approvazione dell’FDA per il mercato statunitense nel novembre 2024. In seguito all’approvazione da parte dell'EMA, Bayer lancerà acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.

Un progresso significativo nella terapia dell’ATTR-CM

Anche Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization e membro del Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer, ha evidenziato l'importanza di questa approvazione: "L’insufficienza cardiaca è una delle sfide più gravi per la salute pubblica a livello globale, e l’ATTR-CM ne è spesso una causa poco conosciuta. L’approvazione di acoramidis in Europa rappresenta un traguardo significativo, poiché offre ai pazienti una nuova opzione terapeutica ad azione rapida, capace di ridurre il rischio di eventi cardiovascolari e rallentare la progressione della malattia".