Sclerosi multipla, approvato dalla Commissione Europea anticorpo monoclonale per via sottocutanea

Roche ha annunciato la concessione da parte della Commissione Europea (CE) dell'autorizzazione all'immissione in commercio di ocrelizumab per via sottocutanea (s.c.) per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) e di quella primariamente progressiva (SMPP). Ocrelizumab è un'iniezione di 10 minuti, somministrata due volte all’anno e avente lo stesso schema posologico dell'infusione endovenosa (e.v.) approvata in precedenza. Oltre 350.000 persone con sclerosi multipla sono state trattate con ocrelizumab e.v. a livello globale. Ocrelizumab sc costituisce un'ulteriore opzione terapeutica senza la necessità di infrastrutture per la somministrazione e.v., ampliando l'accessibilità per i pazienti.

La formulazione sottocutanea combina ocrelizumab con la ialuronidasi PH20 umana, una tecnologia di somministrazione del farmaco di Halozyme Therapeutics.
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire le cellule B CD20-positive, un tipo specifico di cellula immunitaria che si ritiene contribuisca in modo determinante al danno alla mielina e all'assone. Gli studi preclinici hanno dimostrato che ocrelizumab si lega alle proteine di superficie CD20 espresse su alcuni linfociti B, ma non sulle cellule staminali o su quelle plasmatiche, il che suggerisce la conservazione di alcune importanti funzioni del sistema immunitario.
L'approvazione si basa sui dati registrativi dello studio di Fase III OCARINA II, il quale ha dimostrato livelli non inferiori di ocrelizumab nel sangue, quando somministrato per via sottocutanea, nonché un profilo di sicurezza ed efficacia paragonabile alla formulazione endovenosa in pazienti con SMR e SMPP. Ocrelizumab sc è stato sviluppato come opzione di trattamento alternativa da somministrare due volte all'anno, in aggiunta alla somministrazione endovenosa. L'iniezione sottocutanea è stata concepita per essere somministrata dagli operatori sanitari, garantendo la flessibilità della somministrazione in ambulatorio.
Ocrelizumab è la prima e unica terapia approvata sia per la SMR (e la SM secondariamente progressiv attiva o recidivante, oltre alla sindrome clinicamente isolata negli US sia per la SMPP.

Roche ha attualmente in corso di sviluppo clinico più di una dozzina di farmaci sperimentali per il trattamento di disturbi neurologici, comprese le malattie neuromuscolari: distrofia muscolare di Duchenne, distrofia muscolare facio-scapolo-omerale e atrofia muscolare spinale; le malattie neuroimmunologiche: sclerosi multipla e disturbo dello spettro della neuromielite ottica; nonché le malattie neurodegenerative: morbo di Alzheimer, morbo di Huntington e morbo di Parkinson.

“Ocrelizumab ha trasformato il trattamento della sclerosi multipla, essendo stata la prima terapia anti-CD20 approvata per questa patologia. Oggi, con l’approvazione della formulazione sottocutanea, la terapia diventa ancora più semplice richiedendo due sole somministrazioni l’anno della durata di 10 minuti, senza dover ricorrere a una procedura endovenosa” ha dichiarato Carlo Pozzili Professore Ordinario Dipartimento di Scienze Neurologiche, Università di Roma “La Sapienza”, II Facoltà di Medicina Ospedale S. Andrea, Roma.

“Grazie alla nuova modalità di somministrazione sottocutanea, da effettuare ogni sei mesi, l’accesso alla terapia con ocrelizumab sarà più agevole e potrà essere garantito ad un maggior numero di persone con sclerosi multipla, con un risparmio di tempo per pazienti, caregiver e operatori sanitari” ha commentato Massimo Filippi, Professore della Neurology Unit, IRCCS San Raffaele Scientific Institute, Milano; Neuroimaging Research Unit, Division of Neuroscience, IRCCS San Raffaele Scientific Institute, Milano; Vita-Salute San Raffaele University, Milano.