Sclerosi multipla pediatrica, l’Ue approva una terapia che riduce le ricadute del 48%

La Commissione europea ha approvato ocrelizumab per infusione endovenosa per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla nei bambini e negli adolescenti a partire dai 10 anni. L'autorizzazione, annunciata da Roche il 21 ottobre, si basa sui risultati dello studio di fase III OPERETTA 2, che ha confrontato il farmaco con fingolimod, trattamento standard nella sclerosi multipla pediatrica. A due anni, il 90% dei pazienti tra 10 e 17 anni con sclerosi multipla recidivante-remittente non aveva avuto ricadute. Ocrelizumab ha inoltre dimostrato la non inferiorità rispetto a fingolimod nel controllo delle ricadute, con una riduzione del rischio di recidiva del 48%, e la superiorità nella riduzione delle lesioni cerebrali associate all'attività infiammatoria della malattia. In particolare, rispetto a fingolimod, il trattamento ha ridotto del 48% le nuove lesioni T2 o quelle in ampliamento e dell'87% le lesioni T1 attive con captazione di gadolinio.

L'approvazione risponde a un bisogno clinico ancora rilevante: secondo le stime riportate da Roche, almeno 40mila bambini e adolescenti convivono con la sclerosi multipla nel mondo, circa un terzo dei quali in Europa. In età pediatrica, la malattia può manifestarsi con ricadute più frequenti e gravi rispetto a quelle osservate negli adulti, rendendo importante la disponibilità di trattamenti efficaci fin dalle prime fasi. "Ocrelizumab ha dimostrato efficacia e un profilo di sicurezza favorevole in un ampio spettro di persone con sclerosi multipla, contribuendo a ridefinire gli obiettivi terapeutici della malattia", ha dichiarato Eleonora Cocco, professoressa ordinaria all'Università di Cagliari e direttrice della Struttura complessa Centro sclerosi multipla dell'Asl di Cagliari. "I risultati dello studio OPERETTA 2 confermano anche nella popolazione pediatrica la capacità del trattamento di controllare l'attività di malattia, mantenendo un profilo di sicurezza coerente con quello già osservato negli adulti". "Disporre di un'opzione terapeutica ad alta efficacia fin dalle prime fasi della vita può fare una differenza importante nel percorso di cura di queste persone", ha aggiunto Cocco.

Nello studio, il profilo di sicurezza di ocrelizumab nei bambini e negli adolescenti è risultato coerente con quello già documentato negli adulti, senza interruzioni del trattamento dovute a effetti indesiderati. Il farmaco ha mostrato una deplezione selettiva delle cellule B bersaglio, con un impatto minimo o nullo sulle altre popolazioni di cellule immunitarie. I dati riportati da Roche indicano inoltre il mantenimento dell'immunità preesistente nei confronti dei comuni vaccini pediatrici nell'81-100% dei partecipanti. L'approvazione europea segue quella della Food and Drug Administration statunitense, arrivata nel maggio 2026 per il trattamento dei pazienti pediatrici con forme recidivanti di sclerosi multipla. Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro le cellule B CD20-positive, coinvolte nei processi immunitari che contribuiscono al danno della mielina e degli assoni. La formulazione endovenosa viene somministrata ogni sei mesi dopo una dose iniziale suddivisa in due infusioni. Il farmaco è già utilizzato negli adulti con diverse forme di sclerosi multipla.