Cardiomiopatia ipertrofica, mavacamten mantiene i benefici fino a 5 anni

Il trattamento con mavacamten ha mostrato benefici clinici ed emodinamici mantenuti fino a 5 anni nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. È quanto emerge dai risultati della coorte EXPLORER-LTE dello studio MAVA-LTE, presentati da Bristol Myers Squibb (BMS) durante il Congresso 2026 della Società europea di cardiologia (ESC), tenutosi a Monaco di Baviera.

Lo studio ha valutato la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di mavacamten, un inibitore della miosina cardiaca, in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. EXPLORER-LTE è uno studio di estensione in aperto, a braccio singolo, del precedente studio di fase 3 EXPLORER-HCM. Ha arruolato 231 pazienti che avevano completato la sperimentazione iniziale.

A 252 settimane, il trattamento è risultato associato a una riduzione media del gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) di 38,7 mmHg a riposo e di 55,6 mmHg durante la manovra di Valsalva, rispetto ai valori basali dello studio di estensione.

Il 97,4% dei pazienti ha raggiunto un gradiente LVOT durante Valsalva pari o inferiore a 30 mmHg, soglia utilizzata per definire l'ostruzione nella cardiomiopatia ipertrofica.

Miglioramento della classe funzionale

I risultati indicano anche un miglioramento dei sintomi e della capacità funzionale. Il 69,6% dei pazienti ha registrato un miglioramento di almeno una classe secondo la classificazione della New York Heart Association (NYHA), mentre il 59,2% è risultato asintomatico.

La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) media si è ridotta del 10,2%, rimanendo nell'intervallo di normalità.

Sul piano della sicurezza, secondo quanto comunicato da BMS, non sono emersi nuovi segnali rispetto a quelli già osservati nello studio principale EXPLORER-HCM.

«I dati fino a 5 anni di EXPLORER-LTE evidenziano gli effetti duraturi e clinicamente significativi di mavacamten nei pazienti con oHCM sintomatica», afferma Anjali T. Owens, direttrice medica del Centro per le cardiopatie ereditarie e professore associato di medicina presso la Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania.

Secondo Owens, i dati a lungo termine sono particolarmente importanti per una patologia cronica e progressiva che richiede trattamento e monitoraggio continui.

Le evidenze dalla pratica clinica

Al Congresso ESC 2026 sono stati presentati anche ulteriori risultati dello studio retrospettivo internazionale COLLLIGO-HCM, dedicato alla valutazione di mavacamten nella pratica clinica.

Secondo BMS, due analisi dello studio hanno mostrato miglioramenti dei sintomi e riduzioni dell'ostruzione LVOT coerenti con quelli osservati nelle precedenti valutazioni.

Un'ulteriore analisi osservazionale condotta in Germania ha riportato riduzioni della classe funzionale NYHA in linea con i risultati degli studi precedenti nella pratica clinica.

I dati si aggiungono alle evidenze disponibili sull'impiego di mavacamten nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica.