Narcolessia di tipo 1, nuovo farmaco interviene sui sintomi diurni e notturni

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Orzeyful, nome commerciale di oveporexton, per il trattamento della narcolessia di tipo 1 negli adulti. È il primo farmaco autorizzato che agisce direttamente sulla perdita della segnalazione dell’orexina, il meccanismo biologico alla base della malattia.

Secondo la Fda, il trattamento è anche il primo approvato per intervenire sull’intero quadro sintomatologico della narcolessia di tipo 1. La patologia può infatti causare sonnolenza diurna eccessiva, cataplessia, paralisi del sonno, allucinazioni nelle fasi di addormentamento o risveglio e interruzioni del sonno notturno.

«Per troppo tempo le persone con narcolessia di tipo 1 hanno dovuto gestire una condizione neuropsichiatrica complessa e permanente con trattamenti rivolti soltanto ad alcuni aspetti», ha dichiarato Tiffany R. Farchione, direttrice della Divisione di Psichiatria del Center for Drug Evaluation and Research della Fda. «Questo nuovo farmaco è il primo a intervenire sulla biologia alla base della malattia, trattando la narcolessia di tipo 1 nel suo complesso».

La narcolessia di tipo 1 è una rara malattia cronica del sonno che, secondo la Fda, interessa circa una persona ogni 2.000 negli Stati Uniti. È causata dalla perdita delle cellule cerebrali che producono orexina, un messaggero chimico coinvolto nella regolazione della veglia, del sonno e del tono muscolare.

Oveporexton attiva direttamente il recettore normalmente stimolato dall’orexina e ripristina il segnale mancante. Il farmaco viene assunto per via orale, in compresse, 2 volte al giorno.

Efficacia e sicurezza sono state valutate in 2 studi randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, della durata di 12 settimane. Gli studi hanno coinvolto complessivamente 273 adulti con narcolessia di tipo 1. Nei partecipanti trattati con oveporexton alla dose di 2 mg è migliorata la capacità di mantenere la veglia durante il giorno rispetto al placebo.

I pazienti hanno inoltre riferito una riduzione della sonnolenza diurna e degli episodi di cataplessia. La Fda segnala miglioramenti anche nella paralisi del sonno, nelle allucinazioni e nelle interruzioni del sonno notturno.

Gli effetti indesiderati più comuni sono stati insonnia, aumento della frequenza urinaria, urgenza minzionale e maggiore produzione di saliva. Il tasso di interruzione del trattamento a causa degli eventi avversi è risultato basso.

Il farmaco non deve essere assunto insieme a potenti inibitori del CYP3A. Sicurezza ed efficacia non sono state stabilite nei pazienti di età inferiore a 18 anni.

Orzeyful ha ricevuto dalla Fda le designazioni di Breakthrough Therapy e Priority Review. Il farmaco è stato inoltre proposto per la classificazione tra le sostanze controllate. La commercializzazione negli Stati Uniti sarà possibile dopo la decisione della Drug Enforcement Administration.