Sclerosi multipla, identificata una molecola con attività rigenerativa in modelli preclinici

Una molecola già sperimentata nell’uomo per i disturbi del sonno e della veglia ha mostrato un’attività rigenerativa sul sistema nervoso in modelli preclinici di sclerosi multipla. Il risultato è riportato in uno studio pubblicato su Science Translational Medicine da un team internazionale coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e dall’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.

La molecola, denominata bavisant, è stata identificata attraverso una piattaforma di screening sviluppata nell’ambito del network internazionale BRAVEinMS, avviato nel 2017 con un finanziamento della International Progressive MS Alliance, di cui l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e la Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM) sono membri fondatori e finanziatori. L’obiettivo del consorzio è valutare se farmaci già utilizzati per altre indicazioni possano essere riposizionati nel trattamento della sclerosi multipla.

La piattaforma combina analisi computazionali su grandi database biologici e farmacologici, modelli cellulari umani derivati da cellule staminali dei pazienti, tessuti cerebrali in coltura e modelli sperimentali di sclerosi multipla. A partire da oltre 1.500 molecole candidate, lo screening ha individuato 273 composti con potenziale attività sui neuroni e sulla guaina mielinica. I successivi test di tossicità hanno ridotto il numero a 32 molecole; quindi, a sei nei test di efficacia, fino all’identificazione di un unico candidato, bavisant.

Bavisant agisce come antagonista selettivo del recettore istaminico H3. Nei test su modelli animali, la molecola ha stimolato le cellule produttrici di mielina a riparare le fibre nervose, ha protetto i neuroni dal danno degenerativo e ha ridotto l’espressione dei geni coinvolti nei processi infiammatori.

“Per la prima volta abbiamo dimostrato che è possibile individuare, con un approccio sistematico basato su modelli umani in vitro e in vivo, una molecola capace di rigenerare la mielina e, contestualmente, di proteggere i neuroni nella sclerosi multipla progressiva”, ha dichiarato Paola Panina dell’Università Vita-Salute San Raffaele, sottolineando che la piattaforma può rappresentare un nuovo modello di ricerca farmacologica più rapido e predittivo.

Secondo quanto riportato nel comunicato, bavisant è già stato sperimentato nell’uomo per altre indicazioni terapeutiche, ma i dati presentati riguardano esclusivamente modelli sperimentali di sclerosi multipla.