Sclerosi multipla, via libera Ue a tolebrutinib per la forma secondariamente progressiva

La Commissione europea ha approvato tolebrutinib per il trattamento degli adulti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) senza recidive negli ultimi due anni. La decisione segue il parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). 

Secondo quanto riportato da Sanofi, si tratta della prima terapia approvata nell'Unione europea specificamente mirata alla progressione della disabilità nei pazienti con SMSP senza attività di recidiva recente, una fase della malattia caratterizzata da un progressivo accumulo di disabilità e da limitate opzioni terapeutiche disponibili. 

L'approvazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 HERCULES, condotto in pazienti con SMSP non recidivante. Nello studio il trattamento con tolebrutinib ha dimostrato di ritardare in modo significativo l'insorgenza della progressione della disabilità rispetto al placebo. A supporto della valutazione regolatoria sono stati considerati anche i dati degli studi di fase 3 GEMINI 1 e GEMINI 2 nella sclerosi multipla recidivante. 

La sclerosi multipla secondariamente progressiva rappresenta una fase della malattia nella quale i pazienti possono sviluppare un progressivo peggioramento delle funzioni motorie, cognitive e dell'autonomia personale. Secondo il comunicato, la progressione della disabilità continua a rappresentare uno dei principali bisogni clinici insoddisfatti nella gestione della sclerosi multipla. 

Tolebrutinib è un inibitore orale della tirosina chinasi di Bruton (BTK) progettato per attraversare la barriera ematoencefalica e agire sulla neuroinfiammazione associata alla progressione della malattia. Il farmaco viene somministrato una volta al giorno e il trattamento deve essere iniziato e monitorato da medici esperti nella gestione della sclerosi multipla. 

Per quanto riguarda la sicurezza, il profilo osservato nel programma di sviluppo clinico è risultato coerente tra i diversi studi. Gli eventi avversi più frequenti sono stati infezioni da Covid-19 e infezioni delle vie respiratorie superiori. Nel corso degli studi sono stati inoltre osservati aumenti degli enzimi epatici. Il danno epatico da farmaco è identificato come un rischio noto e richiede un monitoraggio specifico della funzionalità epatica durante il trattamento. 

L'approvazione europea amplia le opzioni terapeutiche disponibili per una popolazione di pazienti con sclerosi multipla caratterizzata da una progressione della disabilità spesso indipendente dalla comparsa di nuove recidive cliniche.