Diabete tipo 1, al Meyer di Firenze prima infusione di teplizumab per ritardare l’insorgenza

All’Azienda ospedaliero-universitaria Meyer IRCCS di Firenze è stato somministrato, tra i primi in Italia, l’anticorpo monoclonale teplizumab a un paziente di tredici anni per ritardare l’insorgenza del diabete mellito di tipo 1. Il trattamento, autorizzato dalla direzione sanitaria e dal comitato etico, è stato condotto da un team multidisciplinare composto da pediatri diabetologi, internisti, immunologi, farmacisti e personale infermieristico.

Il paziente ha ricevuto quattordici infusioni endovenose consecutive e ha effettuato un monitoraggio quotidiano. Non si sono verificate reazioni avverse impreviste, salvo una transitoria linfopenia e un’eruzione cutanea, entrambe risolte spontaneamente. Hanno supervisionato il percorso terapeutico Sonia Toni, storica figura della diabetologia del Meyer, e Lorenzo Lenzi, attuale responsabile facente funzione del centro.

«Con questo trattamento si inaugura una nuova era per i bambini che hanno il diabete», ha commentato il presidente della Regione Toscana Eugenio Giani, sottolineando come il ritardo della dipendenza da insulina possa migliorare la gestione della malattia e la qualità della vita dei pazienti più giovani.

Teplizumab è stato approvato dall’FDA nel 2022 per il ritardo dell’esordio clinico del diabete tipo 1. In Italia è disponibile in uso compassionevole dal 2024 per pazienti selezionati, in attesa delle autorizzazioni da parte di EMA e AIFA. Il farmaco agisce inibendo l’attacco autoimmune dei linfociti T alle cellule beta pancreatiche, preservandone la funzione residua.

L’inizio clinico del diabete tipo 1 può essere preceduto anche da anni di latenza immunologica. Gli esperti dell’AOU Meyer ricordano che già nello stadio 2 della malattia, caratterizzato dalla presenza di almeno due autoanticorpi e di disglicemia, è possibile intervenire. L’identificazione precoce dei soggetti a rischio avviene tramite screening della popolazione, come previsto dalla legge 130 del 2023, o tramite il monitoraggio dei gruppi a rischio: bambini con malattie autoimmuni, familiarità per diabete tipo 1, o con episodi di iperglicemia.

Il paziente trattato fa parte del database avviato nel 2009 dal centro di diabetologia pediatrica del Meyer, che raccoglie oltre cento bambini e adolescenti positivi agli autoanticorpi anti-cellula beta. È da questo archivio che sono stati selezionati i primi candidati idonei alla terapia con teplizumab.

Gli specialisti del centro ribadiscono che ritardare anche di pochi anni l'insulino-dipendenza e preservare una minima funzione beta cellulare può ridurre il rischio di complicanze, migliorare la qualità di vita e il benessere psicologico e fisico del bambino.