Un nuovo farmaco migliora la terapia della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

Lo studio SEQUOIA-HCM, un trial di fase 3 in doppio cieco, randomizzato e controllato, è stato coordinato da Martin Maron del Lahey Hospital and Medical Center di Burlington, Stati Uniti, e ha coinvolto 282 pazienti adulti con HCM sintomatica e ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro, randomizzati a ricevere aficamten o placebo, con aggiustamenti del dosaggio basati sui risultati dell'ecocardiografia. Dopo 24 settimane, i pazienti trattati con aficamten hanno mostrato un incremento medio del picco di consumo di ossigeno (VO2 max) di 1,8 ml/kg/min rispetto allo 0,0 ml/kg/min del gruppo placebo. Questo risultato, altamente significativo (P<0,001), indica un miglioramento nella capacità di esercizio dei pazienti trattati con aficamten. Inoltre, tutti i dieci endpoint secondari predefiniti sono significativamente migliorati nel gruppo aficamten rispetto al placebo.

I limiti principali segnalati dagli autori includono la durata relativamente breve del trattamento e il fatto che lo studio non ha valutato gli effetti a lungo termine del farmaco. Inoltre, nonostante il beneficio evidente nei parametri clinici e di qualità della vita, l'efficacia di aficamten nella riduzione degli eventi cardiovascolari a lungo termine richiede ulteriori indagini.

Anche per questo motivo, l'editoriale di accompagnamento scritto da Steve Ommen, della Mayo Clinic di Rochester, sottolinea l'importanza di continuare ad esplorare nuove opzioni terapeutiche per questa patologia, e afferma che “la disponibilità di inibitori della miosina cardiaca come strumento per i pazienti sintomatici con HCM è un beneficio che richiede un'attenta valutazione del loro ruolo appropriato nella pratica clinica”.

N Engl J Med 2024. Doi: 10.1056/NEJMoa2401424

N Engl J Med 2024. Doi: 10.1056/NEJMe2403937