Sindromi mielodisplastiche: luspatercept riceve l’approvazione CE per il trattamento in tutta l’UE

La Commissione Europea (CE) ha esteso l’approvazione di luspatercept per includere il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso e intermedio. L’approvazione di luspatercept riguarda tutti gli Stati membri dell’UE.
La decisione segue quella già adottata negli Stati Uniti e in Giappone, dove luspatercept è già approvato con la medesima indicazione.

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di tumori del sangue strettamente correlati caratterizzati dalla produzione inefficace di globuli rossi (RBC) sani, globuli bianchi e piastrine, che può causare anemia e infezioni frequenti o gravi. Le persone affette da MDS che sviluppano anemia spesso necessitano di trasfusioni di sangue per aumentare il numero di globuli rossi in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate ad un maggior rischio di sovraccarico di ferro, reazioni alla trasfusione e infezioni.
Luspatercept, opzione terapeutica first-in-class, promuove l’espansione e la maturazione dei globuli rossi nella fase terminale dell’eritropoiesi, è sviluppato e commercializzato attraverso una collaborazione globale e una co-promozione tra Bristol Myers Squibb e Merck, in seguito all’acquisizione di Acceleron Pharma (che per prima aveva sviluppato lupatercept) da parte di quest’ultima.
Il prossimo step sarà l’accordo con l’Agenzia italiana del faramco (Aifa) per la piena rimborsabilità nel nostro Paese.

L’approvazione si basa sullo studio registrativo di Fase 3 COMMANDS, in cui luspatercept ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto all’epoetina alfa, un agente che stimola l’eritropoiesi, nell’endpoint primario dello studio, ossia l’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi e il concomitante aumento dell’emoglobina. I risultati di sicurezza erano coerenti con i precedenti studi sulle MDS ed in linea con i sintomi attesi in questa popolazione di pazienti.
I risultati di sicurezza sono stati coerenti con i precedenti studi sulle MDS e la progressione a leucemia mieloide acuta e il numero di decessi sono stati simili nei due bracci dello studio. Gli eventi avversi più comuni derivanti dal trattamento in circa il 10% dei pazienti sono stati diarrea, fatigue, COVID-19, ipertensione, dispnea, nausea, edema periferico, astenia, vertigini, anemia, mal di schiena e emicrania. I tassi di fatigue e astenia segnalati hanno mostrato di diminuire nel tempo.

“Con l’approvazione di luspatercept come trattamento di prima linea dell’anemia negli adulti con MDS a basso rischio, un numero maggiore di pazienti nell’UE avrà la possibilità di diventare indipendente dalle trasfusioni per periodi di tempo più lunghi rispetto alle attuali opzioni disponibili”, afferma Monica Shaw, MD, senior vice president e head of European Markets, Bristol Myers Squibb. “Questo traguardo sottolinea il nostro impegno costante nello sviluppo di nuove opzioni per i pazienti affetti da anemia correlata alla malattia”.

“Nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio, pochi pazienti mostrano una risposta duratura agli agenti stimolanti l’eritropoiesi, confermando l’importante necessità di opzioni terapeutiche più efficaci per affrontare il problema dell’anemia”, afferma Matteo Giovanni Della Porta, MD, ricercatore dello studio e responsabile dell’Unità Leucemie dell’Humanitas Cancer Center di Milano. “I risultati dello studio COMMANDS sottolineano il valore clinico di luspatercept come trattamento iniziale dell’anemia nei pazienti con MDS a rischio basso-intermedio, e questa approvazione rappresenta una pietra miliare significativa nel progresso della pratica terapeutica e nell’offerta di risultati migliori per i pazienti”.