Farmaci
Reumatologia
13/10/2023

Malattie reumatiche, efficace monoclonale per sindrome da attivazione macrofagica

Lo studio, coordinato da medici e ricercatori dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù ha dimostrato l'efficacia di un anticorpo monoclonale che neutralizza l'interferone gamma

anticorpo medico

Si chiama 'sindrome da attivazione macrofagica' ed è una complicanza grave di alcune malattie reumatiche, che può risultare letale fino al 30% dei casi. Grazie a uno studio internazionale, coordinato dall'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, oggi sappiamo che è possibile curarla. Lo rende noto l'ospedale della Santa Sede in occasione della Giornata mondiale delle malattie reumatiche del 12 ottobre. I risultati della sperimentazione sono stati pubblicati sulla rivista 'Annals of the Rheumatic Diseases'. Nel 2017 i medici dell'ospedale avevano già identificato le cause della sindrome, aprendo la strada alla ricerca di una cura efficace. "Si tratta di una grandissima soddisfazione per tutti noi, è la chiusura di un lungo percorso di ricerca", spiega Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia del Bambino Gesù.

La sindrome da attivazione macrofagica (Macrophage activation syndrome- Mas) - ricorda l'ospedale in una nota - si manifesta come complicanza grave di alcune malattie reumatologiche (artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Kawasaki, vasculiti sistemiche e lupus eritematoso sistemico). È caratterizzata da un'attivazione fuori misura dei macrofagi, le cellule 'spazzino' che abitualmente eliminano le cellule infette, ma che in questa malattia eliminano anche le cellule sane. A seconda delle forme, può causare la morte fino al 30% dei casi. Al Bambino Gesù vengono diagnosticati e curati circa 15 nuovi piccoli pazienti l'anno.

Nel 2017 i ricercatori avevano già scoperto che è l'interferone gamma la molecola responsabile dell'insorgenza della sindrome da attivazione macrofagica. Si tratta di una molecola generata dalle cellule del sistema immunitario coinvolta nell'innesco e nella modificazione del processo infiammatorio. Lo studio aveva dimostrato che l'interferone gamma viene prodotto in grande eccesso nel fegato e nella milza, gli organi principalmente coinvolti nella Mas. Questa scoperta ha reso possibile la ricerca di una cura efficace.

Normalmente - spiega la nota - la Mas viene trattata con alte dosi di cortisonici e con immunosoppressione generalizzata, ma i risultati non sono certamente soddisfacenti e la mortalità purtroppo resta alta. Lo studio, coordinato da medici e ricercatori del Bambino Gesù, ha invece dimostrato l'efficacia di un anticorpo monoclonale (l'emapalumab), che neutralizza l'interferone gamma, per il trattamento della Mas. La sperimentazione con il farmaco 'salvavita' ha coinvolto 14 pazienti, di età compresa tra i 2 e i 25 anni, seguiti sia al Bambino Gesù che in alcuni centri in Francia, Spagna, Regno Unito e Stati Uniti. La remissione completa dalla sindrome è stata ottenuta in 13 pazienti dopo una media di 25 giorni di trattamento. In un precedente studio coordinato dal Bambino Gesù era già stata dimostrata l'efficacia di questo farmaco per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica primaria, patologia caratterizzata, come la Mas, dalla proliferazione incontrollata dei macrofagi.


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