Degenerazione maculare legata all'età ed edema maculare diabetico, Aifa approva il primo anticorpo bispecifico

Roche ha annunciato che l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di faricimab, il primo anticorpo bispecifico per uso oculare per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età neovascolare o "umida" (nAMD) e dell'edema maculare diabetico (DME). Queste patologie retiniche colpiscono oltre 40 milioni di persone nel mondo, in Italia attualmente sono più di 500.000 e si stima, entro il 2040, che il numero aumenti fino a 1 milione di persone. La nAMD e il DME hanno un impatto enorme sulla qualità di vita dei pazienti e dei loro caregiver.

Faricimab è il primo anticorpo bispecifico approvato per uso intraoculare. Si caratterizza per il suo meccanismo unico a doppia azione, che neutralizza sia l'angiopoietina 2 (Ang-2) sia il fattore di crescita endoteliale vascolare A (VEGF-A), due vie metaboliche connesse a varie patologie retiniche, che contribuiscono alla perdita della vista determinando la destabilizzazione vascolare, che causa lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni permeabili e aumenta l'infiammazione.
Faricimab è stato sviluppato per stabilizzare i vasi sanguigni attraverso l'inibizione delle vie di Ang-2 e VEGF-A, riducendo così l'infiammazione, il leakage e la crescita di vasi anomali (neovascolarizzazione) in misura maggiore rispetto all'inibizione del solo VEGF-A. Questa stabilizzazione duratura dei vasi sanguigni potrebbe migliorare il controllo della malattia e i risultati visivi e anatomici più a lungo nel tempo.
Faricimab è l'unico farmaco oculare iniettabile che permette al paziente con nAMD e DME di sottoporsi al trattamento a intervalli fino a quattro mesi, riducendo così il numero di iniezioni intraoculari annue. Sottoporsi con meno frequenza alle iniezioni, garantendo la capacità di mantenere e migliorare la vista nel tempo, potrebbe offrire ai pazienti, ai caregiver e al sistema sanitario la possibilità di accedere ad un piano terapeutico meno gravoso grazie a faricimab.

"L'approvazione di AIFA offre, dopo tanto tempo, la possibilità di proporre una nuova opzione terapeutica ai pazienti con nAMD e DME. Questo meccanismo d'azione innovativo che agisce sia sull'angiopoietina 2 (Ang-2) sia sul fattore di crescita endoteliale vascolare A (VEGF-A)"ha commentato Giovanni Staurenghi, Ordinario di Malattie dell'apparato visivo dell'Università Statale di Milano, Ospedale Sacco.

TENAYA e LUCERNE erano due studi di fase III, randomizzati, multicentrici, in doppio cieco, volti a valutare l'efficacia e la sicurezza di faricimab rispetto ad aflibercept in 1.329 soggetti con degenerazione maculare legata all'età neovascolare o "umida".
Entrambi gli studi hanno raggiunto l'endpoint primario: faricimab somministrato a intervalli massimi di quattro mesi ha costantemente dimostrato di offrire miglioramenti dell'acuità visiva e anatomici non inferiori a quelli osservati con aflibercept somministrato ogni due mesi.
YOSEMITE e RHINE erano due studi identici di fase III, randomizzati, multicentrici, in doppio cieco, volti a valutare l'efficacia e la sicurezza di faricimab rispetto ad aflibercept in 1.891 soggetti con compromissione della vista dovuta a edema maculare diabetico.
Entrambi gli studi hanno soddisfatto l'endpoint primario: faricimab somministrato a intervalli massimi di quattro mesi ha costantemente dimostrato di offrire miglioramenti dell'acuità visiva e anatomici non inferiori a quelli osservati con aflibercept somministrato ogni due mesi

In tutti gli studi Faricimab è stato generalmente ben tollerato, con un profilo beneficio/rischio favorevole. Le reazioni avverse più comuni includevano cataratta, emorragia della congiuntiva, mosche volanti nel vitreo, aumento della pressione intraoculare, distacco dell'epitelio pigmentato retinico e dolore oculare. I risultati di sicurezza erano coerenti tra i bracci degli studi.

"La mancata aderenza terapeutica mette seriamente a rischio la vista dei pazienti - ha dichiarato Francesco Bandello, Direttore dell'Unità di Oculistica dell'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e Presidente Associazione Pazienti Malattie Oculari - L'approvazione di faricimab rappresenta un grande vantaggio, perché ha un meccanismo d'azione differente che potrebbe migliorare e proteggere la vista nel tempo con un minor numero di iniezioni".
Assia Andrao, Presidente di Retina Italia Odv e Massimo Ligustro, Presidente di Comitato Macula dichiarano: "Ci auguriamo che possa contribuire ad alleviare il burden di malattia nella gestione a lungo termine delle due patologie, garantendo così una migliore qualità di vita nel tempo".

Ad oggi faricimab è attualmente autorizzato in oltre 60 paesi per il trattamento della nAMD e del DME. "L'approvazione della rimborsabilità di faricimab in Italia è per noi un importante riconoscimento della attività di ricerca, sviluppo e dell'innovazione portata avanti da Roche in questi anni. Questa decisione da parte di AIFA, ci spinge a continuare sempre di più ad impegnarci in oftalmologia, con l'obiettivo di sviluppare terapie d'avanguardia per preservare la capacità visiva delle persone. Siamo, quindi, orgogliosi di poter rendere disponibile anche in Italia questa ulteriore opzione terapeutica innovativa", conclude Anna Maria Porrini, Medical Affairs&Clinical Operations Head di Roche SpA.