Diabete tipo 2 pediatrico, FDA approva l'uso di empagliflozin dai 10 anni

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato empagliflozin (Jardiance) e empagliflozin con metformina cloridrato (Synjardy) in aggiunta alla dieta e all'esercizio fisico per migliorare il controllo della glicemia nei bambini dai 10 anni in su con diabete di tipo 2. La metformina è l'unica altra terapia orale disponibile per il trattamento del diabete di tipo 2 pediatrico. Al momento in Italia sono farmaci utilizzati negli adulti a partire dai 18 anni di età.

Il diabete di tipo 2, la forma più comune di diabete, è una condizione cronica e progressiva in cui il corpo non produce o utilizza normalmente l'insulina, portando a livelli elevati di glucosio nel sangue. Sulla base delle informazioni dello studio multicentrico statunitense SEARCH for Diabetes in Youth, l'incidenza del diabete di tipo 2 nei bambini è aumentata del 4,8% all'anno dal 2002 al 2015 e si prevede che continui ad aumentare. A partire dal 2017, ci sono stati circa 28.000 casi di diabete di tipo 2 nei bambini negli Stati Uniti. Entro il 2060, se le tendenze attuali continuano, si prevede che tale numero sarà di circa 220.000.

"Rispetto agli adulti, i bambini con diabete di tipo 2 hanno opzioni terapeutiche limitate, anche se la malattia e l'insorgenza dei sintomi generalmente progrediscono più rapidamente nei bambini", ha affermato Michelle Carey, del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. "Le approvazioni odierne forniscono opzioni terapeutiche aggiuntive tanto necessarie per i bambini con diabete di tipo 2".
Empagliflozin, agisce aumentando l'escrezione di glucosio nelle urine e la sicurezza e l'efficacia nei bambini sono state studiate in uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo su 157 pazienti di età compresa tra 10 e 17 anni con diabete di tipo 2 non adeguatamente controllato. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a uno dei tre bracci di trattamento per 26 settimane: empagliflozin, un inibitore della DPP-4 (linagliptin) o placebo. All'inizio dello studio, il 51% dei pazienti assumeva metformina da sola, il 40% dei pazienti assumeva una combinazione di metformina e insulina, il 3% dei pazienti assumeva solo insulina e il 6% dei pazienti non assumeva altri medicinali per il diabete. Lo studio ha rilevato che, alla settimana 26, il trattamento con empagliflozin era superiore nel ridurre l'emoglobina A1c, una misura della glicemia media, rispetto al placebo. I 52 pazienti trattati con empagliflozin hanno avuto una diminuzione media dell'emoglobina A1c dello 0,2% rispetto a un aumento medio dell'emoglobina A1c dello 0,7% nei 53 pazienti trattati con placebo, che rappresenta una diminuzione dello 0,8% dell'emoglobina A1c con empagliflozin rispetto al placebo. I pazienti trattati con empagliflozin hanno anche avuto riduzioni della glicemia plasmatica a digiuno, una misurazione della glicemia effettuata dopo non aver mangiato o bevuto per almeno otto ore, rispetto ai pazienti trattati con placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni nei bambini trattati con empagliflozin sono stati generalmente simili a quelli riportati negli adulti, tranne per il rischio più elevato di ipoglicemia tra i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 10 anni che assumevano empagliflozin rispetto al placebo, indipendentemente dal fatto che stessero assumendo altre terapie per il diabete.
Gli effetti indesiderati più comuni negli adulti trattati con empagliflozin comprendono infezioni del tratto urinario e infezioni fungine femminili. Gli effetti indesiderati più comuni nei pazienti trattati con metformina includono diarrea, nausea e mal di stomaco. Entrambi i medicinali non sono raccomandati nei pazienti con diabete di tipo 1, a causa di un aumentato rischio di chetoacidosi diabetica, non sono consigliati per migliorare il controllo della glicemia in pazienti con gravi problemi renali e non devono essere usati in chi ha avuto una grave reazione allergica ad essi.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-class-medicines-treat-pediatric-type-2-diabetes