Enti regolatori
EMA
19/12/2022

Approvazioni europee per farmaci contro prurigo nodularis, infezioni cutanee pediatriche ed emofilia B

Due recenti decisioni delle Autorità regolatorie europee riguardano terapie per patologie cutanee ed ematologiche.
1) La Commissione europea (Ce) ha esteso l'autorizzazione all'immissione in commercio di dupilumab nell'Unione Europea come trattamento di adulti affetti da prurigo nodulare da moderata a severa e candidati alla terapia sistemica. A seguito di questa approvazione, dupilumab rappresenta la prima e unica terapia biologica mirata, specificamente indicata per il trattamento della prurigo nodulare in Europa e negli Stati Uniti. La decisione della Ce si basa sui dati di due studi di fase 3, Prime e Prime2, che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di dupilumab (Prime n=75; Prime2 n=78) in adulti con prurigo nodulare non adeguatamente controllata, rispetto al placebo (Prime n=76; Prime2 n=82). In questi studi, un numero notevolmente maggiore di pazienti trattati con dupilumab ha registrato una riduzione clinicamente significativa del prurito a 12 settimane rispetto a quelli trattati con placebo. Il miglioramento è ulteriormente aumentato a 24 settimane. In entrambi gli studi, più del doppio dei pazienti trattati con dupilumab ha ottenuto una cute priva di lesioni o quasi priva di lesioni a 24 settimane, rispetto al placebo. Dupilumab ha anche migliorato significativamente rispetto al placebo la qualità della vita correlata alla salute, riducendo il dolore cutaneo e i sintomi di ansia/depressione dal basale alla settimana 24. I risultati di sicurezza dello studio sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di dupilumab nelle sue indicazioni approvate [vedi sotto, NdR], i cui più comuni effetti collaterali comprendevano reazioni al sito di iniezione, congiuntivite, congiuntivite allergica, artralgia, herpes orale ed eosinofilia. Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce le vie di segnalazione mediate da interleuchina-4 (Il-4) e interleuchina-13 (Il-13). Non è un immunosoppressore e non richiede monitoraggio di laboratorio. Il programma di sviluppo, negli studi di fase 3, ha dimostrato un significativo beneficio clinico e una riduzione dell'infiammazione di tipo 2, stabilendo che le interleuchine Il-4 e Il-13 sono fattori chiave e centrali dell'infiammazione di tipo 2 che svolge un ruolo importante in molteplici malattie correlate e che spesso si presentano in condizione di comorbilità. Queste malattie includono indicazioni per cui dupilumab è già stato approvato, come la dermatite atopica, l'asma e la rinosinusite cronica con poliposi nasale, nonché l'esofagite eosinofila, quest'ultima in fase di valutazione per l'approvazione nell'Unione europea. È somministrato mediante iniezione sottocutanea ed è disponibile sia come penne sia come siringhe preriempite. Dupilumab è destinato all'uso sotto la guida di un operatore sanitario e può essere somministrato in ambulatorio o autosomministrato a casa, dopo che il paziente abbia ricevuto le appropriate istruzioni da parte di un operatore sanitario.
2) L'Ema (Agenzia europea per i medicinali) ha raccomandato l'estensione dell'indicazione di dalbavancina per il trattamento di pazienti pediatrici (a partire dai 3 mesi di età) con infezioni batteriche acute della cute e dei tessuti molli (Absssi, Acute bacterial skin and skin structure infections). La raccomandazione è avvenuta in seguito al parere favorevole del Chmp (Comitato per i medicinali per uso umano) ricevuto a metà ottobre. Le Absssi sono un gruppo di infezioni batteriche della cute con livello di gravità variabile da lieve a potenzialmente mortale, associato a una notevole morbilità; circa il 70% delle ospedalizzazioni per infezioni cutanee in Europa è dovuto alle Absssi e lo Staphylococcus aureus meticillino-resistente (Mrsa), è responsabile di oltre il 10% di questi casi. Dalbavancina si distingue dagli antibiotici di vecchia generazione anche per l'azione prolungata contro la maggioranza dei ceppi di Staphylococcus aureus resistenti ad altri antimicrobici attualmente disponibili. Precedenti studi in vitro hanno dimostrato che ha un'efficacia 16 volte maggiore contro l'Mrsa rispetto ad altri agenti come la vancomicina e il linezolid. Inoltre, può essere somministrata per infusione in dose singola della durata di 30 minuti, favorendo così la riduzione dei tempi di degenza in ospedale. L'estensione di indicazione si basa sui risultati dell'interim report di uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto, con controllo attivo, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di dalbavancina somministrata a pazienti pediatrici con Absssi dalla nascita ai 18 anni di età non compiuti. La molecola è un lipoglicopeptide battericida di nuova generazione che interrompe la sintesi della parete cellulare nei batteri Gram-positivi. Il suo principale vantaggio consiste nell'ampio spettro d'azione contro importanti gruppi di batteri Gram-positivi, inclusi ceppi Mrsa e Staphylococcus aureus con ridotta sensibilità ai glicopeptidi, nonché streptococchi patogeni. Inoltre, ha un profilo farmacocinetico che consente una somministrazione per infusione endovenosa in dose singola o settimanale. Gli effetti collaterali più frequenti sono nausea, diarrea e cefalea. Dalbavancina aveva inizialmente ricevuto un'approvazione dall'Ema per il trattamento delle Absssi negli adulti nel febbraio 2015. 3) Il Chmp ha infine formulato un parere positivo rispetto all'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata (Cma) di etranacogene dezaparvovec, una terapia genica per il trattamento di pazienti idonei adulti affetti da emofilia B che riduce il tasso annuale di sanguinamenti dopo una singola infusione. Se approvata dalla Ce, sarà la prima terapia genica per le persone affette da emofilia B nell'Ue. Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati dello studio clinico Hope-B - multinazionale in aperto, a braccio singolo, ancora in corso - ad oggi il più grande studio di terapia genica dell'emofilia B. Questi risultati hanno dimostrato che i pazienti affetti da emofilia B trattati con etranacogene dezaparvovec mostravano un aumento stabile e duraturo dei livelli medi di attività del fattore IX (Fix) (con una attività media di Fix del 36,9%) che ha portato a una riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato (Abr) del 64%. Dopo l'infusione di etranacogene dezaparvovec, il 96% dei pazienti ha interrotto la profilassi di routine col Fix. L'analisi dello studio Hope-B a 24 mesi ha mostrato un effetto sostenuto e duraturo di etranacogene dezaparvovec. In ambito clinico, ha continuato a essere generalmente ben tollerato senza eventi avversi gravi correlati al trattamento. I trattamenti attuali dell'emofilia B moderata e grave prevedono infusioni profilattiche di Fix per tutta la vita con l'obiettivo di sostituire o integrare temporaneamente i bassi livelli del fattore di coagulazione del sangue. Etranacogene dezaparvovec è una terapia genica basata su un vettore virale adeno-associato di tipo 5 (Aav5) che viene infusa con una sola somministrazione a pazienti con emofilia B da moderatamente grave a grave. Il vettore Aav5 trasporta la variante Padova del fattore IX (Fix-Padova), che genera proteine Fix 5-8 volte più attive del normale. Non è stato osservato lo sviluppo di inibitori di Fix.
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