Malattie rare, Binetti: urgono i decreti attuativi del Testo unico e impulso alla ricerca

Urge procedere con i decreti attuativi necessari per applicare il cosiddetto Testo unico sulle malattie rare (legge 2255/2021), approvato lo scorso novembre.

"La legge formula delle proposte, ma serve questo ulteriore passaggio affinché le soluzioni si concretizzino". A farsi portavoce del messaggio è la senatrice Paola Binetti. Ma il nodo della necessità di provvedere a implementare i provvedimenti previsti dal Testo unico è il cuore del convegno che si tiene oggi nella Giornata mondiale delle malattie rare. Si sollecita questa azione, e si spiega come sia "fondamentale anche un nuovo impulso alla ricerca", continua Binetti.
I promotori del convegno ricordano come, a dispetto del nome, le malattie rare costituiscano un gruppo di circa 7mila patologie diverse, alcune ancora senza nome. Malattie che interessano a livello globale circa 300 milioni di persone, una cifra pari all'8-10% della popolazione mondiale; in Italia sono intorno ai 2 milioni i pazienti con patologie rare, con circa 19mila nuovi casi ogni anno.La legge approvata a novembre affronta aspetti sanitari e sociali, prevede il potenziamento e riordino della Rete nazionale delle malattie rare; il Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato redatto dai centri di riferimento, totalmente a carico del Servizio sanitario nazionale; l'aggiornamento dell'elenco delle malattie rare; l'immediata disponibilità dei farmaci prescritti per l'assistenza di questi pazienti. Nasce poi il Fondo di solidarietà per malati rari e sono previsti contributi a sostegno di famiglie e caregiver e interventi per favorire l'inserimento e la permanenza delle persone affette da malattie rare nei diversi ambienti di vita e di lavoro. La legge istituisce anche il Comitato nazionale per le malattie rare; prevede un Piano nazionale approvato ogni 3 anni; determina il finanziamento della ricerca e dello sviluppo dei farmaci orfani con il potenziamento del fondo nazionale a carico del Ssn.

«È una buona legge - ammette Binetti, che è parte della Commissione Igiene e Sanità e presiede l'Intergruppo parlamentare per le malattie rare - Tuttavia, per essere completamente attuativa ha bisogno di questi decreti che devono dare la concretezza ai diversi elementi. Sono numerosi gli esempi di aspetti che vanno chiariti: come saranno i Pdta, come si potrà attingere alle risorse del fondo sociale messo a disposizione delle famiglie, in che modo le varie associazioni potranno essere rappresentate al tavolo tecnico, in che modo gli studiosi indipendenti o le case farmaceutiche potranno attingere alla ricerca».