Terapia genica

lug92021

Una nuova terapia genica contro il deficit del trasportatore di dopamina

Secondo uno studio pubblicato su Science Translational Medicine, una terapia genica potrebbe dare speranza ai bambini con una rara malattia degenerativa del cervello, la sindrome da deficit del trasportatore di dopamina (DTDS). La DTDS è una...
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Sma, in Italia arriva prima terapia genica. Giordano (Novartis): Innovazione enorme

mag162021

Sma, in Italia arriva prima terapia genica. Giordano (Novartis): Innovazione enorme

L' atrofia muscolare spinale non dovrà essere più trattata in maniera esclusivamente sintomatica, ma grazie ad una nuova terapia genica si interverrà direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante. «La disponibilità...
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mag72021

Atrofia muscolare spinale e terapia genica: fondamentale lo screening neonatale

Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che consente di affrontare la causa genetica dell' atrofia muscolare spinale (Sma) con significativo...
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Emofilia, terapia genica efficace. Lo studio al Policlinico di Milano

dic62019

Emofilia, terapia genica efficace. Lo studio al Policlinico di Milano

Il primo paziente sottoposto a terapia genica contro l' emofilia in Italia è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente dopo il trattamento eseguito al Policlinico di Milano a inizio novembre. La terapia permetterà...
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A Bologna il 50° Congresso Sin, focus su neurologia di genere, terapia genica e disturbi del sonno

ott112019

A Bologna il 50° Congresso Sin, focus su neurologia di genere, terapia genica e disturbi del sonno

I disordini del ritmo sonno-veglia come campanello d'allarme di patologie neurologiche, le differenze epidemiologiche e terapeutiche di genere in neurologia, la memoria quale principale elemento per la diagnosi neuropsicologica delle fasi prodromiche...
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Talassemia, via libera in Europa a prima terapia genica

giu52019

Talassemia, via libera in Europa a prima terapia genica

La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione condizionale all'immissione in commercio in Europa per la terapia genica a base di cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della beta A-T87Q globina. Lo annuncia bluebird bio Inc sottolineando...
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Farmaceutica, Roche rileva azienda Usa specializzata in terapie geniche

feb262019

Farmaceutica, Roche rileva azienda Usa specializzata in terapie geniche

Dopo alcune indiscrezioni comparse sulla stampa, Roche conferma l'acquisizione di Spark Therapeutics, società americana specializzata in terapie geniche. Il colosso svizzero della farmaceutica offre 114,50 dollari per azione, somma che rappresenta...
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Malattie retiniche ereditarie, ok Chmp a terapia genica

nov272018

Malattie retiniche ereditarie, ok Chmp a terapia genica

Disco verde in Europa per la terapia genica voretigene neparvovec, usata per ripristinare la capacità visiva nelle persone affette da rare malattie retiniche ereditarie. Ne dà notizia Novartis. Il trattamento una tantum, Luxturna il nome...
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Scacco al cervello: così la scienza vincerà la lotta alle malattie neurodegenerative

nov202018

Scacco al cervello: così la scienza vincerà la lotta alle malattie neurodegenerative

Il futuro è delle neuroscienze. Così come negli ultimi anni l'oncologia ha svelato un insieme di conoscenze bio-molecolari sui tumori e il loro ambiente che poi si sono tradotte in innovazione grazie all'immunoterapia, una serie di segnali...
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Beta-talassemia, terapia genica ottiene procedura accelerata dall’Ema

lug302018

Beta-talassemia, terapia genica ottiene procedura accelerata dall’Ema

La terapia genica sperimentale LentiGlobin per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non-beta0/beta0 ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Comitato per i prodotti...
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