sfingomielinasi acida

FDA approva terapia enzimatica, primo trattamento specifico per il deficit di sfingomielinasi acida

set92022

FDA approva terapia enzimatica, primo trattamento specifico per il deficit di sfingomielinasi acida

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato olipudasi alfa per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale (non-CNS) del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti adulti e pediatrici. Olipudasi...
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Malattie rare, nuovo farmaco in arrivo per la sfingomielinasi acida

mag272022

Malattie rare, nuovo farmaco in arrivo per la sfingomielinasi acida

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo nei confronti di olipudasi alfa, raccomandando l'approvazione di questa terapia enzimatica sostitutiva attualmente in fase di sperimentazione...
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Niemann-Pick, prima terapia enzimatica sostitutiva con risultati positivi in pazienti adulti e pediatrici

feb132020

Niemann-Pick, prima terapia enzimatica sostitutiva con risultati positivi in pazienti adulti e pediatrici

Olipudasi alfa, ricombinante umano della sfingomielinasi acida, ha dimostrato risultati positivi in due diversi studi clinici che lo hanno valutato nel trattamento del deficit da sfingomielinasi acida (Asmd) - patologia comunemente conosciuta come malattia...
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