Produzione di farmaci orfani

Nasce la Global Rare Diseases, nuova business unit aziendale della Chiesi Farmaceutici S.p.A. e avrà sede a Boston, nel Massachusetts, e si concentrerà inizialmente sulla ricerca e sviluppo di prodotti nelle aree delle malattie da accumulo...

Il tempo per i pazienti affetti da malattie rare è un fattore essenziale per la loro sopravvivenza. Secondo il Rapporto osservatorio farmaci orfani (Ossfor) 2019, occorrono 239 giorni per l'immissione in commercio di un farmaco orfano, contro...

La spesa per i pazienti 'rari', e quindi in buona parte per i farmaci orfani, cresce meno rispetto a quello che si temeva sulla base di proiezioni realizzate in passato. L'ampliamento delle patologie esenti introdotto con i nuovi Lea, infatti, "ha incrementato...

È in crescita il settore dei farmaci orfani: nel 2017, sono state ben 10 le nuove terapie per le malattie rare su 73 farmaci autorizzati in totale dall'Agenzia Europea per i Medicinali. Aumenta anche l'investimento del servizio sanitario nazionale destinato...

Un nuovo portale online con l'obiettivo di modernizzare il processo di designazione orfana dei farmaci. Si chiama Iris ed è appena stato lanciato dall'Agenzia europea dei medicinali come riferisce Aifa. Il portale fornisce uno strumento unico per...

Sono stati cinque i farmaci, inclusi due medicinali orfani, raccomandati dal Chmp (Comitato per i medicinali per uso umano) per l'approvazione da parte dell'Ema (Agenzia europea per i medicinali) nel corso dell'ultima riunione, dal 19 al 22 febbraio scorsi....

Nel corso dell'ultimo meeting (11-14 dicembre 2017), il Comitato per i Medicinali per Uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha raccomandato l'approvazione di sette medicinali, compresi due farmaci orfani, uno dei quali è...

La Food and Drug Administration (FDA) ha appena pubblicato in bozza un documento di indirizzo per le aziende che potrebbe accelerare lo sviluppo di farmaci per la cura di malattie pediatriche rare. «La linea guida si propone di eliminare la necessità...

Cresce l'utilizzo e la spesa per i farmaci orfani destinati alle malattie rare, aumentano gli studi clinici su terapie per la loro cura, ma solo dieci regioni hanno recepito il Piano Nazionale specifico, approvato nel 2014 dalla Conferenza Stato-Regioni....

Si tratta di stime e non di dati certi, che possono però avvicinarsi a un range verosimile. Il numero complessivo delle persone affette in Italia da malattie rare si colloca nell'intervallo compreso tra 450mila e 670mila, con una prevalenza tra...