Politica e Sanità

feb82018

Il caso tutto italiano del farmaco anti-scompenso

«Nel 2014, sul New England Journal of Medicine, sono stati pubblicati i risultati dello studio Paradigm-Hf: che dimostravano come un nuovo farmaco sacubitril/valsartan, fosse efficace nella terapia dell'HfrEF in termini di riduzione della mortalità e delle ospedalizzazioni, legate alla ri-acutizzazione dello scompenso cardiaco, di circa il 20%». Comincia da qui, nel 2014, l'esperienza della D.ssa Alessandra Villani- co-responsabile del Centro per lo Scompenso Cardiaco dell'Istituto Auxologico di Milano sull'impiego clinico del capostipite dei cosiddetti ARNI (farmaci inibitori dei recettori dell'angiotensina e della neprilisina), che negli Stati Uniti è stato approvato dall'Fda nel luglio 2015, dall'Ema nel novembre dello stesso anno mentre in Italia è stato registrato nel marzo 2017.

Un'esperienza culminata con una storia singolare che Villani racconta a Doctor33.
«Il mio primo incontro con il farmaco è stato sulla base delle chiare evidenze di letteratura" - prosegue il cardiologo - "infatti, nello studio Paradigm-Hf erano stati arruolati quasi 8.500 pazienti in varie nazioni, tutti affetti da scompenso cardiaco a frazione d'eiezione ridotta(HfrEF). I risultati dello studio furono così convincenti che, durante il Congresso 'Heart failure 2016' della Società Europea di Cardiologia (ESC) tenutosi a Firenze, nelle Nuove Linee Guida - messe a punto in quell'occasione- riguardanti sia il trattamento, sia la gestione dello scompenso cardiaco cronico, il sacubitril/valsartan entrò di diritto a far parte dei farmaci consigliati nel trattamento del paziente con HfrEF."

Le linee guida raccomandano l'utilizzo di sacubitril/valsartan nei pazienti ancora sintomatici nonostante terapia ottimizzata con i farmaci-cardine della terapia dell'insufficienza cardiaca (Ace-inibitori, beta-bloccanti, anti-aldosteronici). "L'Italia" sottolinea Alessandra Villani "ha recepito la registrazione EMA soltanto nel marzo del 2017, dunque con una certa latenza rispetto non solo agli Usa ma anche ad altri Paesi della Comunità europea. Ora il farmaco può essere prescritto con piano terapeutico ed è completamente a carico del Sistema Sanitario Nazionale".

Tra approvazione Usa e arrivo in Italia avviene però un fatto singolare che la D.ssa Villani ha piacere di raccontare.

"Un paziente, affetto da scompenso cardiaco xxx, gestito da tempo nel nostro Istituto, venne a conoscenza, navigando su Internet, dell'efficacia del farmaco e decise che voleva provare a utilizzarlo e, con una certa intraprendenza, si recò in Svizzera per acquistarlo" riferisce Villani. Il paziente, è bene ricordarlo, dal 2015 aveva avuto numerosi ricoveri per riacutizzazione di Hf, nonostante l'ottimizzazione della terapia, pertanto aveva una qualità di vita assai precaria.

«Proprio questo indusse il paziente ad approvvigionarsi del farmaco autonomamente» riprende Villani «e l'Azienda, sapendo che era in cura da noi, ci informò delle sue intenzioni.» In questo modo inusuale è iniziato un percorso terapeutico nel quale, sottolinea la specialista, «il paziente è migliorato moltissimo, sia dal punto di vista sintomatologico, sia sotto il profilo dei parametri che abbiamo valutato, ovvero la frazione di eiezione, il test del cammino e la qualità di vita. Questo ha consentito, dopo 10 mesi di trattamento, l'esecuzione di un intervento di sostituzione della valvola aortica. Intervento che il paziente, nelle condizioni cliniche precedenti al trattamento con sacubitril/valsartan non sarebbe stato in grado di sostenere" evidenzia Villani. "Ciò ha cambiato ulteriormente la sua storia clinica: operato alla fine del 2016, nel gennaio del 2017 il paziente veniva dimesso in ottime condizioni che attualmente conserva, essendo monitorato nella nostra struttura".

«L'esperienza maturata con questo farmaco ci ha insegnato che il miglioramento in termini di qualità di vita, performance fisiche e classe NYHA" aggiunge "si riscontra nella quasi totalità dei pazienti. Sono in corso vari studi — su altre tipologie di pazienti, per esempio quelli con Hf con frazione di eiezione conservata — nei quali il nostro gruppo è sempre presente» spiega Villani.

Sacubitril/valsartan è oggi disponibili in tre dosaggi, è consigliabile iniziare con la dose più bassa per poi aumentare il dosaggio, in base alla risposta del paziente, con l'idea di arrivare alla dose target di 97 mg/103 mg due volte al giorno.

Il farmaco non è scevro da effetti collaterali: può dare ipotensione e richiede, inizialmente, il monitoraggio della funzione renale e degli elettroliti.

La terapia va gestita con attenzione, richiede un certo apprendistato e dovrebbe essere prescritto anche nei pazienti in classe NYHA 2 scarsamente sintomatici perché offrirebbe benefici tanto migliori quanto più è precoce il trattamento».

Per ora, le linee guida prevedono un impiego in pazienti che siano ancora sintomatici ma, di fatto, stabili da un certo periodo di tempo. "Alla luce degli studi in corso, che riguardano sia pazienti con scompenso a frazione d'eiezione conservata sia pazienti con scompenso cardiaco acuto, vedremo se un utilizzo più ampio del farmaco sarà accettato dal sistema sanitario» conclude Villani.


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