Pianeta Farmaco

nov292018

Sclerosi multipla, Commissione europea approva fingolimod nei bambini e adolescenti

La Commissione Europea (Ce) ha approvato fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (Smrr). Lo annuncia Novartis che sottolinea come l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio europea, al momento, rende fingolimod il primo e unico trattamento modificante la malattia con somministrazione orale per bambini e adolescenti basato su dati clinici di fase III. Questa giovane popolazione che soffre di Sm, continua la nota, ha estrema necessità di un'opzione terapeutica efficace, poiché sperimenta recidive con una frequenza due o tre volte maggiore rispetto agli adulti, con una conseguente prognosi spesso più grave e un'insorgenza di disabilità irreversibile più precoce rispetto alla Sm nell'adulto2. «Siamo entusiasti di apprendere che ora in Europa esiste un nuovo trattamento approvato e indicato per i giovani con SMRR; ci auguriamo che questo sia il primo passo verso la disponibilità di diverse opzioni terapeutiche per i bambini e gli adolescenti con SM», ha dichiarato Pedro Carrascal, Presidente della European Multiple Sclerosis Platform. «I giovani pazienti affetti da Sm sperimentano spesso un impatto più grave nel corso dell'intera vita. L'approvazione odierna offre a loro e alle loro famiglie l'opportunità di guardare a un futuro più luminoso».

L'approvazione della CE si basa sul PARADIGMS, uno studio clinico di riferimento di fase III sulla SM, specificamente disegnato per bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni1. I risultati di questo studio multicentrico randomizzato in doppio cieco condotto con fingolimod verso interferone beta-1a dimostrano che, rispetto al comparatore, fingolimod ha ridotto in modo significativo (82%) il tasso annualizzato di recidive (p<0,001) e che una percentuale stimata dell'85,7% dei pazienti trattati con fingolimod è risultata libera da recidive fino a 24 mesi, rispetto al 38,8% dei pazienti trattati con interferone beta-1a (p<0,001)1. I pazienti trattati con fingolimod hanno anche dimostrato una riduzione pari al 77% del rischio di progressione della disabilità rispetto ai pazienti trattati con interferone beta-1a. Inoltre, il farmaco ha ridotto in modo significativo (53%) il numero di lesioni T2 nuove o di nuovo allargamento fino a 24 mesi rispetto a interferone beta-1a (p<0,001) e il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale (40% rispetto a interferone beta-1a; p=0,014)1. I dati completi del PARADIGMS sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine nel settembre 2018.

La decisione della Commissione Europea è applicabile a tutti i 28 Stati Membri, oltre a Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Fingolimod era stato inizialmente approvato per gli adulti a partire dai 18 anni di età con forme recidivanti di sclerosi multipla negli Stati Uniti e in Europa. Fingolimod ha ricevuto l'approvazione della Fda per il trattamento di bambini e adolescenti con SM a partire dai 10 anni l'11 maggio 2018.
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