Pianeta Farmaco

set292022

Neuromielite ottica, rimborsabile in Italia primo trattamento sottocutaneo

È disponibile per i pazienti italiani con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), una malattia rara e debilitante del sistema nervoso centrale, satralizumab, il primo trattamento sottocutaneo, in monoterapia o in combinazione, sviluppato e studiato specificamente per i pazienti adulti e adolescenti con diagnosi di NMOSD, ad elevata efficacia, sicura e somministrabile per via sottocutanea a domicilio.

I disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), in precedenza noti come malattia di Devic o neuromielite ottica, sono un gruppo di patologie infiammatorie in cui la mielina viene in ultima analisi attaccata dal sistema immunitario, con conseguente danno degli assoni soprattutto a livello dei nervi ottici e del midollo spinale. Per alcune sue caratteristiche cliniche e radiologiche può essere diagnosticata erroneamente in sclerosi multipla. È una patologia rara, diffusa maggiormente tra le donne di età compresa tra 30 e 40 anni. In Italia si stima una prevalenza di 2,06 casi per 100.000 residenti, con circa 1200 pazienti totali.

Ora rimborsato dal Sistema Sanitario Nazionale, Satralizumab è un anticorpo monoclonale che colpisce il recettore dell'interleuchina-6 (IL-6), con azione su un elemento chiave del meccanismo patogenetico della NMOSD. L'approvazione si basa sui risultati degli studi clinici. In particolare, lo studio clinico registrativo internazionale di fase III, SAkuraStar, ha dimostrato una riduzione del 74 % del rischio di recidiva nei pazienti con anticorpi acquaporina positivi (persone sieropositive per AQP4-IgG) trattati con satralizumab in monoterapia rispetto al placebo.
Inoltre, l'efficacia di satralizumab è rimasta sostenuta nel tempo anche nella fase dello studio in aperto con alta proporzione di pazienti liberi da progressione definita dallo sperimentatore a 192 settimane (3.7 anni) pari a 71% e 74% rispettivamente nello studio SAkuraSky e SAkuraStar.
Satralizumab ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole che è stato stabilito con più di 650 pazienti-anni di osservazione: i tassi di effetti avversi e infezioni non sono aumentati con una lunga esposizione a satralizumab.

Alla luce della severità della condizione e del suo tasso di mortalità, e per la mancanza di altre opzioni terapeutiche soddisfacenti, il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani dell'EMA (COMP) ha confermato il mantenimento della designazione orfana per satralizumab.

La perdita di indipendenza e la diminuzione dell'aspettativa di vita hanno un impatto negativo sulla qualità di vita delle persone con NMOSD nonché delle famiglie e dei caregiver, che hanno la responsabilità di dare loro supporto fisico, finanziario, sociale ed emotivo.
"I risultati degli studi clinici condotti su satralizumab dimostrano la sua efficacia nel ridurre il tempo alla prima recidiva. Un dato importante perché sappiamo che le recidive in NMOSD sono gravemente invalidanti e che la disabilità neurologica cumulativa è correlata con il numero degli attacchi. Ecco perché è fondamentale che la diagnosi di NMOSD sia accurata e tempestiva e che la terapia sia appropriata e iniziata nel più breve tempo possibile dopo la diagnosi", ha dichiarato il Professor Carlo Pozzilli, ordinario all'università Sapienza e responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell'ospedale Sant'Andrea di Roma.
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