dic232022

Malattie rare, ok Ue a prima immunoterapia allogenica a cellule T

Arriva dall'Ue la prima approvazione a livello mondiale di un'immunoterapia allogenica (da donatori) a cellule T. L'americana Atara Biotherapeutics e la francese Pierre Fabre annunciano che la Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di tabelecleucel come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni in su con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (Ebv+ Ptld) recidivante o refrattaria, che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Per i pazienti sottoposti al trapianto di un organo solido, il trattamento precedente include la chemioterapia, a meno che quest'ultima non risulti inappropriata. Si tratta dell'unica terapia approvata per i pazienti europei affetti da una forma di tumore gravata da una sopravvivenza mediana di soli pochi mesi, sottolineano le due aziende in una nota.

Il via libera - ricordano - fa seguito al parere positivo ricevuto nell'ottobre scorso dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema e si applica a tutti i 27 Paesi membri dell'Ue inclusi Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati dello studio registrativo Allele di fase 3. In questo trial, tabelecleucel ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole. In Europa tabelecleucel ha ottenuto la designazione di farmaco orfano, concessa ai medicinali per il trattamento di malattie rare molto gravi o cronicamente debilitanti, che colpiscono non più di 5 persone ogni 10mila abitanti.
"L'approvazione di tabelecleucel in Europa rappresenta un enorme passo in avanti dal punto di vista medico per i pazienti privi di una terapia adeguata - dichiara Pascal Touchon, presidente e amministratore delegato di Atara - Trattandosi della prima immunoterapia a cellule T allogenica, o da donatori, a ricevere l'approvazione a livello internazionale da un'agenzia regolatoria, tutto ciò rappresenta un momento storico per Atara, per il nostro partner europeo Pierre Fabre e per la terapia cellulare in generale".

Ebv+ Ptld - spiega la nota - è una neoplasia ematologica rara, acuta e potenzialmente letale che si verifica dopo il trapianto nei pazienti la cui risposta immunitaria alle cellule T è compromessa dall'immunosoppressione. Si può verificare nei pazienti sottoposti a trapianto di organo solido (Sot) o a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (Hct). I pazienti con Ebv+ Ptld che non rispondono alle terapie convenzionali hanno una sopravvivenza mediana di soli 0,7 mesi in caso di Hct e di 4,1 mesi in caso di Sot. Da qui la grande necessità dei medici di poter disporre di nuove opzioni terapeutiche da offrire ai pazienti.

Nell'ambito di un contratto di licenza con Atara già annunciato in precedenza, Pierre Fabre condurrà tutte le attività di commercializzazione e distribuzione in Europa e negli altri mercati selezionati, nonché le attività mediche e regolatorie dopo il trasferimento della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (Maa) da Atara a Pierre Fabre.