Pianeta Farmaco

set132018

Leucemia mieloide acuta, approvata in Italia prima terapia mirata da 25 anni

È stato approvato anche in Italia il nuovo farmaco midostaurina in regime di rimborsabilità per i pazienti affetti da Leucemia mieloide acuta. L'annuncio nel corso di una conferenza stampa organizzata da Novartis, nel corso della quale è stato evidenziato come il farmaco, Rydapt il nome commerciale, rappresenti la prima e unica terapia mirata per la Lma, indicata per pazienti che esprimono la mutazione della tirosin chinasi 3 FMS-simile (FLT3), circa un terzo di tutti coloro che soffrono di Lma, patologia caratterizzata da un'aspettativa di vita limitata e da scarse opzioni terapeutiche. Midostaurina, infatti, rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dei pazienti con LMA in oltre 25 anni.

«L'introduzione di midostaurina nel nostro Paese rappresenta un notevole passo avanti» afferma Giuseppe Rossi, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia e del Dipartimento di Oncologia Clinica degli Spedali Civili di Brescia. «Fino al 2017 la terapia per Lma è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta».

L'approvazione si basa sui dati dello studio clinico RATIFY, il più vasto studio clinico condotto finora nei pazienti nuova diagnosi con mutazione FLT3 con questo specifico tipo di Lma e i suoi risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM). «Per questi pazienti la nuova terapia rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dopo oltre 25 anni di latenza terapeutica. Siamo in presenza di un miglioramento della durata mediana di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 23%. Il 10% dei pazienti in più rispetto al passato può beneficiare della guarigione definitiva» aggiunge Giuseppe Rossi. Midostaurina è approvato per l'uso in combinazione con terapia di induzione standard con citarabina e daunorubicina e chemioterapia di consolidamento con citarabina a elevato dosaggio, e per i pazienti con risposta completa, seguita da un trattamento di mantenimento con midostaurina in monoterapia per i pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (Lma) di nuova diagnosi positivi per la mutazione FLT3. È stato inoltre approvato l'uso in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mastocitosi sistemica aggressiva (MSA), con mastocitosi sistemica con neoplasia ematologica (SM-AHN, systemic mastocytosis with associated hematological neoplasm) e con leucemia mastocitaria.

«Siamo orgogliosi che il nostro impegno nella ricerca consenta di offrire alla comunità emato-oncologica la piena rimborsabilità di midostaurina, la prima target therapy per i pazienti con Lma FLT3 mutata. Si tratta di una novità terapeutica importante, tanto rilevante che Aifa ne ha riconosciuto l'innovatività» afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia. «Questo comporta, tra gli altri vantaggi, un rapido accesso al farmaco su tutto il territorio nazionale, con un notevole beneficio per i pazienti».
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