Pianeta Farmaco

feb112019

Emofilia A, in arrivo nuova molecola efficace con riduzione delle infusioni

Si chiama damoctocog alfa pegol ed è una molecola che, nei prossimi mesi, dovrebbe essere approvata anche in Italia per i pazienti affetti da emofilia A. Se ne è parlato a Praga durante il simposio "Building on the standard of care: latest innovation in FVIII", organizzato da Bayer in occasione del congresso The European Association for Haemophilia and Allied Disorders. La molecola è rivolta alla più comune forma di emofilia, quella in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l'alterazione funzionale del fattore VIII coagulativo. Il farmaco ha un'emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana. È stato recentemente approvato dalla Commissione Europea del farmaco per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età.

«Damoctocog alfa pegol garantisce una riduzione importante del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, garantendo allo stesso tempo una più duratura copertura del livello di Fattore VIII circolante», dice Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Semplice Emofilia presso l'IRCCS Fondazione Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. «Per il paziente tutto questo si traduce in una maggiore protezione dai sanguinamenti - continua - con un numero inferiore di infusioni; nello studio Protect VIII infatti la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza rispetto al trattamento precedente, con il 40% che è passato a un regime ogni 5 giorni e addirittura un 30% che è passato ad una volta alla settimana, mantenendo sempre un'adeguata protezione».
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