Pediatria

mag72021

Atrofia muscolare spinale e terapia genica: fondamentale lo screening neonatale

Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che consente di affrontare la causa genetica dell' atrofia muscolare spinale (Sma) con significativo...

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