Oligonucleotidi antisenso

Sla, nuovi farmaci in sperimentazione. Le principali novità

set272019

Sla, nuovi farmaci in sperimentazione. Le principali novità

In occasione della recente giornata nazionale sulla sclerosi laterale amiotrofica, celebrata giorni fa nelle piazze italiane, si è parlato di diverse novità in ambito terapeutico, che Adriano Chiò, responsabile del Centro SLA presso...
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Atrofia muscolare spinale, da studio di fase 3 risultati positivi per nuovo farmaco

gen202017

Atrofia muscolare spinale, da studio di fase 3 risultati positivi per nuovo farmaco

Una riduzione significativa del rischio di morte o di necessità di ventilazione assistita permanente: questo l'obiettivo raggiunto nel corso di uno studio di fase 3 da un nuovo farmaco, un oligonucleotide nonsense, nusinersen, nel trattamento dei...
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gen92008

Duchenne: promettente terapia genica sperimentale

Medicina interna-genetica e malattie Un piccolo studio che ha testato una terapia genica sperimentale in quattro pazienti affetti da distrofia di Duchenne ha portato a risultati promettenti. Una singola iniezione di un oligonucleotide antisenso infatti...
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